2019年的我（無(wú)癌7年）
2017年的我（無(wú)癌5年）
2016年的我（無(wú)癌4年）
2013年的我 2014年的我 2015年的我
2012年化療耐藥后瀕臨死亡的我
Emily 說(shuō)：
我的故事要追溯到2010年的夏天……
曾經(jīng)，罹患白血病的我，被醫(yī)生宣告死亡的我，爸爸媽媽沒(méi)有放棄的我，得救了！我的抗癌旅途堪稱奇跡，希望與我同樣罹患癌癥的您，也能同樣幸運(yùn)，不要放棄，戰(zhàn)勝癌癥！
聆聽(tīng)我的故事
2010年5月，幸福的生活正在展開(kāi)。5歲的我和小伙伴們一起開(kāi)心地奔跑、玩耍，享受著快樂(lè)的童年。然而，不幸在悄然間降臨，僅僅在1周內(nèi)，一切都發(fā)生了改變。
我的故事充滿了戲劇性，很多次都無(wú)限接近死亡，但是因?yàn)獒t(yī)學(xué)的進(jìn)展讓我得救了！并且在腫瘤學(xué)領(lǐng)域內(nèi)開(kāi)啟了一段史詩(shī)般的傳奇故事。
讓一切發(fā)生改變的是，我被診斷出急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）。五年前，我出生時(shí)，可是9斤重的健康嬰兒。
化療耐藥、錯(cuò)過(guò)骨髓移植
85％接受化療治療的患者可以存活并過(guò)正常生活。然而，盡管進(jìn)行了多次化療，病情沒(méi)有得到控制，復(fù)發(fā)了兩次后，醫(yī)生說(shuō)，我可能不在這85％之中。
2012年，我已經(jīng)無(wú)法再耐受化療，骨髓移植手術(shù)成為最后的選擇，盡管找到了一個(gè)合適的供者，但我的病情很快惡化，無(wú)法接受移植，這時(shí)候癌細(xì)胞的增長(zhǎng)已經(jīng)蔓延到整個(gè)身體。在醫(yī)生那里，我已經(jīng)被宣告即將面臨死亡。
在沒(méi)有任何其他選擇的情況下，爸爸媽媽了解到一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，是一項(xiàng)比較初期的臨床試驗(yàn)，但是爸爸媽媽不想放棄任何希望，帶我抓住了這個(gè)唯一的救命稻草。
抓住最后的救命稻草
該試驗(yàn)使用了CAR-T療法，這是賓夕法尼亞大學(xué)Carl June博士開(kāi)發(fā)的一種技術(shù)。他花了二十多年時(shí)間在實(shí)驗(yàn)室研究細(xì)胞療法，這是一種冒險(xiǎn)的方法，很少有人相信免疫系統(tǒng)可以通過(guò)培訓(xùn)來(lái)治愈癌癥。但是，對(duì)慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）成人癌細(xì)胞的小鼠模型甚至早期人體試驗(yàn)的研究揭示了這種新方法的巨大潛力。
父親當(dāng)時(shí)問(wèn)過(guò)醫(yī)生:“世界上其他地方的孩子已經(jīng)嘗試過(guò)這種療法了嗎?”醫(yī)生回答說(shuō):“從來(lái)沒(méi)有過(guò)。雖然有些大人嘗試過(guò)，但是他們得的是不同類型的白血病?！?/p>
在費(fèi)城兒童醫(yī)院的Stephan Grupp博士領(lǐng)導(dǎo)的臨床試驗(yàn)中，我成為第一個(gè)接受這種細(xì)胞治療的孩子。
出現(xiàn)轉(zhuǎn)機(jī)，生命繼續(xù)
細(xì)胞注射到體內(nèi)后，我迅速發(fā)燒，血壓驟降，重度昏迷，在重癥監(jiān)護(hù)室里靠呼吸機(jī)熬過(guò)了兩周。Grupp醫(yī)生當(dāng)時(shí)認(rèn)為，我不可能再活過(guò)來(lái)。
有一天，他拿到的檢測(cè)報(bào)告顯示，我體內(nèi)的白細(xì)胞介素6蛋白激增，表明我的免疫系統(tǒng)不斷攻擊自身!醫(yī)生決定給我使用一種免疫抑制藥物，稱為妥珠單抗(tocilizumab)。
醫(yī)生找到了可以對(duì)癥下藥的降低免疫反應(yīng)的藥物，戰(zhàn)勝了細(xì)胞因子風(fēng)暴，我最終活了下來(lái)，并且檢查結(jié)果顯示體內(nèi)的癌細(xì)胞已經(jīng)徹底消失了。
在疾病的威脅下，我與疾病奮力抗?fàn)?，父母的遠(yuǎn)見(jiàn)與奉獻(xiàn)，以及醫(yī)護(hù)人員的艱苦努力，成功治愈了我的癌癥。至今，我已經(jīng)獲得了7年的無(wú)癌癥跡象，我已經(jīng)14歲了，我跟其他同齡人一樣，健康，充滿朝氣，我的未來(lái)會(huì)更美好！
我們一家三口拜訪給我二次生命的費(fèi)城兒童醫(yī)院
Stephan Grupp博士同我們一家見(jiàn)面
CAR-T療法開(kāi)發(fā)者Carl June博士同我們參加活動(dòng)
我的治愈，腫瘤界的里程碑
2017年5月，我收到檢測(cè)報(bào)告，確認(rèn)癌癥已持續(xù)緩解超過(guò)5年。在我第12歲生日慶祝會(huì)上，手中拿著那塊寫(xiě)著“無(wú)癌癥5年”的黑板也備受世界矚目，我的事跡激發(fā)了人們對(duì)CAR-T細(xì)胞療法治療癌癥的希望。
同年，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了2款CAR-T療法上市，即諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta，標(biāo)志著人類抗癌史進(jìn)入了CAR-T細(xì)胞治療的時(shí)代。在2019年2月15日，美國(guó)CMS（美國(guó)醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心）正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保。
現(xiàn)在，歐盟、加拿大、日本都已經(jīng)批準(zhǔn)了CAR-T療法，希望越來(lái)越多的癌癥患者能夠得到救治！
小編說(shuō)：
很多人可能還不知道，文中的小女孩是誰(shuí)，她叫Emily，是第一個(gè)嘗試細(xì)胞免疫療法對(duì)抗癌癥的兒童患者，并且獲得了震驚世界的療效。現(xiàn)在的Emily已經(jīng)14歲，5歲患病，經(jīng)CAR-T療法治療后，7歲時(shí)癌細(xì)胞全部消失，無(wú)癌狀態(tài)已經(jīng)7年，她已經(jīng)變成了亭亭玉立的少女，與其他同齡人一樣充滿朝氣，正常生活。
能治愈癌癥的CAR-T療法
在醫(yī)學(xué)界，在腫瘤領(lǐng)域，這是劃時(shí)代的成功，是腫瘤細(xì)胞免疫治療的里程碑。那么，治愈Emily的CAR-T療法到底有何本事！
實(shí)際上，CAR-T療法是細(xì)胞免疫治療的一種，屬于主動(dòng)免疫，是一種全新的癌癥治療方式。CAR-T細(xì)胞是指將經(jīng)過(guò)設(shè)計(jì)的T細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行培養(yǎng)生長(zhǎng)，達(dá)到數(shù)十億甚至百億之多后，再將擴(kuò)增后的T細(xì)胞注入到患者體內(nèi)，注入之后的T細(xì)胞也會(huì)在患者體內(nèi)增殖，并殺死具有相應(yīng)特異性抗原的腫瘤細(xì)胞。
CAR-T的優(yōu)勢(shì)在于其識(shí)別腫瘤抗原是以HLA（人類白細(xì)胞抗原）非依賴的方式，這就使得經(jīng)過(guò)CAR改造后的T細(xì)胞也能擊殺HLA表達(dá)下調(diào)的腫瘤細(xì)胞。而且經(jīng)CAR改造的T細(xì)胞相較于天然T細(xì)胞表面受體TCR能夠識(shí)別更廣泛的目標(biāo)，因?yàn)镃AR改造的T細(xì)胞可針對(duì)任何細(xì)胞表面抗原，包括蛋白/糖和糖脂激起的多克隆抗體。
并且，CAR能夠讓T細(xì)胞搭載多個(gè)T細(xì)胞激活信號(hào)，這可以改善T細(xì)胞的增殖/生存和殺死腫瘤細(xì)胞的能力。值得注意的是，能夠加載的不僅僅是激活信號(hào)，T細(xì)胞還能加上那個(gè)潛在的抗癌免疫調(diào)節(jié)因子（如細(xì)胞因子），以在腫瘤微環(huán)境中增強(qiáng)抗腫瘤效果。
CAR-T療法的治療過(guò)程：
分離，從癌癥患者外周血中分離純化出自身T細(xì)胞；
修飾，T細(xì)胞激活后，經(jīng)基因工程技術(shù)和重新編程技術(shù)修改T細(xì)胞，使其具有殺傷癌細(xì)胞的功能（安裝CAR）。
擴(kuò)增，體外培養(yǎng)，大量擴(kuò)增CAR-T細(xì)胞，達(dá)到患者所需劑量，一般為十億至百億級(jí)別(根據(jù)患者體重和治療周期決定)。
回輸，預(yù)處理后回輸CAR-T細(xì)胞，可以聯(lián)合使用免疫抑制藥物來(lái)協(xié)助CAR-T發(fā)揮殺傷癌細(xì)胞的功能。
監(jiān)控，觀察療效并嚴(yán)密監(jiān)測(cè)不良反應(yīng)。整個(gè)療程持續(xù)3周左右，其中細(xì)胞“分離-修飾-擴(kuò)增”約需要2周。
CAR-T的未來(lái)
在全球范圍內(nèi)，CAR-T細(xì)胞的研究蓬勃開(kāi)展。研究人員基于兒科ALL的應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)，為來(lái)自11個(gè)國(guó)家的250多例患者制備CAR-T細(xì)胞，并探索不同的適應(yīng)證。
下一步，正在探索CAR-T細(xì)胞療法在實(shí)體瘤中的療效。在實(shí)體瘤中應(yīng)用將會(huì)是一個(gè)全新的挑戰(zhàn)，要識(shí)別實(shí)體瘤表面的靶點(diǎn)會(huì)更加困難。賓夕法尼亞大學(xué)目前已經(jīng)針對(duì)肺癌、卵巢癌、胰腺癌、乳腺癌以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤進(jìn)行過(guò)試驗(yàn)。想?yún)⒓拥幕颊呖梢灾码娙蚰[瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部咨詢?nèi)虢M信息（400-626-9916）。
對(duì)于CAR-T療法，小編表示相當(dāng)樂(lè)觀，只要經(jīng)過(guò)足夠的研究和探索，CAR-T細(xì)胞療法在實(shí)體瘤中的應(yīng)用遲早會(huì)成為現(xiàn)實(shí)，我們拭目以待。
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