2022年01月22日訊 /
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輝瑞（Pfizer）與OPKO Health公司近日聯(lián)合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已針對(duì)somatrogon的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）發(fā)布了一封完整回應(yīng)函（CRL）。
somatrogon是一種每周一次的長效重組人生長激素（hGH），開發(fā)用于治療兒童生長激素缺乏癥（GHD）。輝瑞正在評(píng)估FDA的意見，并將與
FDA合作確定適當(dāng)?shù)那斑M(jìn)道路。
就在最近，日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射筆，用于治療兒童生長激素缺乏癥（GHD）。somatrogon的批準(zhǔn)上市，將帶來一種長效、每周一次的治療選擇，這將有助于減輕GHD兒童及其親人和護(hù)理者每日注射生長激素的負(fù)擔(dān)。
輝瑞全球產(chǎn)品開發(fā)部罕見疾病首席開發(fā)官Brenda Cooperstone醫(yī)學(xué)博士表示：“我們?nèi)匀粚?duì)somatrogon為全世界患者提供的潛在治療益處充滿信心。我們將與
FDA密切合作，確定將這款每周一次的重要治療方案帶給兒童生長激素缺乏癥患者及其家屬的最佳途徑?！?/div>
somatrogon的監(jiān)管申請(qǐng)已提交給世界各地的多個(gè)國家進(jìn)行審查。本周早些時(shí)候，日本厚生勞動(dòng)?。∕HLW）已批準(zhǔn)Ngenla（somatrogon）24mg和60mg注射筆，用于長期治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足而導(dǎo)致生長障礙的兒童患者。在2021，加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)Ngenla用于長期治療GHD兒科患者，澳大利亞治療產(chǎn)品管理局（TGA）批準(zhǔn)Ngenla用于長期治療因生長激素分泌不足導(dǎo)致生長障礙的兒童患者。此外，在2021年12月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）發(fā)布了一份積極意見，建議批準(zhǔn)Ngenla在歐盟上市，治療3歲及以上兒童和青少年因生長激素分泌不足引起的生長障礙。歐盟委員會(huì)（EC）預(yù)計(jì)將在2022年初做出最終審查決定。
生長激素缺乏癥（GHD）是一種罕見的疾病，其特征是垂體分泌的生長激素不足，每4000-10000名兒童中就有一名受到影響。在兒童中，這種疾病可能由基因突變引起或出生后獲得。由于患者腦垂體分泌的生長激素（一種導(dǎo)致生長的激素）水平不足，GHD兒童的身高可能會(huì)受到影響，青春期可能會(huì)推遲。如果不進(jìn)行治療，受影響的兒童在成年后將持續(xù)發(fā)育減退，身高很矮。此外，GHD兒童還會(huì)面臨身體健康和心理健康方面的其他問題。
幾十年來，GHD的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)一直是每天皮下注射一次人生長激素（hGH），以改善生長和代謝影響。對(duì)于護(hù)理者和患者來說，每天注射的治療負(fù)擔(dān)很高，這可能導(dǎo)致依從性差，降低整體治療效果。
somatrogon是一種新分子實(shí)體，含有人生長激素的天然序列，并且在N端含有一個(gè)拷貝、C端含有2個(gè)拷貝的人絨毛膜促性腺激素（hCG）β鏈C端肽（CTP），CTP可延長該分子的半衰期。在美國和歐盟，somatrogon均被授予了治療GHD兒童和成人的孤兒藥資格（ODD）。迄今為止的研究結(jié)果表明，與每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon能顯著減少生活方式干擾、支持患者偏好、并提高依從性。
2014年，輝瑞與OPKO簽署了一項(xiàng)全球協(xié)議，開發(fā)和商業(yè)化somatrogon用于治療GHD。根據(jù)協(xié)議，OPKO負(fù)責(zé)實(shí)施臨床項(xiàng)目，輝瑞負(fù)責(zé)產(chǎn)品注冊(cè)和商業(yè)化。雙方將酌情評(píng)估其他兒童和成人適應(yīng)癥的可能性。（生物谷Bioon.com）
