2022年02月14日訊 /
生物谷BIOON/ --Axcella Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，開創(chuàng)了一種利用多靶向性內(nèi)源性代謝調(diào)節(jié)劑（EMM）成分治療復(fù)雜疾病的新方法。近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（
FDA）已授予AXA1125快速通道資格（FTD）：用于治療伴有肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
快速通道資格（FTD）旨在加速針對(duì)嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關(guān)鍵領(lǐng)域嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。在研藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與
FDA進(jìn)行更頻繁的互動(dòng)，在提交上市申請(qǐng)后如果符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)則有資格進(jìn)行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查。
內(nèi)源性代謝調(diào)節(jié)劑（EMM）是一組對(duì)生物學(xué)至關(guān)重要的分子，是全身代謝通路的主要調(diào)節(jié)器和信號(hào)劑。EMM包含一系列廣泛的分子家族，包括氨基酸及其衍生物。目前，Axcella正在結(jié)合對(duì)復(fù)雜疾病、健康、生物學(xué)、信號(hào)通路的深刻見解，以及
系統(tǒng)生物學(xué)和機(jī)器學(xué)習(xí)的最新進(jìn)展，設(shè)計(jì)新穎的多靶向EMM組合物。該公司目前開發(fā)的EMM包含獨(dú)特比例的多種氨基酸及其衍生物，旨在針對(duì)多種生物學(xué)途徑，具有產(chǎn)生協(xié)同效應(yīng)的潛力。
內(nèi)源性代謝調(diào)節(jié)劑（EMM）
AXA1125是一種新型多靶向口服EMM候選藥物，旨在解決肝臟健康相關(guān)的代謝、炎癥和纖維化現(xiàn)象。研究表明，AXA1125能夠有效降低人肝細(xì)胞中的甘油三酯、抑制有氧糖酵解、同時(shí)保留人巨噬細(xì)胞中的總ATP水平、減少ProC3和其他關(guān)鍵纖維化標(biāo)志物，包括減少人類星狀細(xì)胞的活化和增殖。
目前，AXA1125正在EMMPACT 2b期臨床試驗(yàn)（NCT04880187）評(píng)估治療NASH、在Long COVID 2a期
臨床試驗(yàn)（NCT05152849）評(píng)估治療COVID-19。
NASH是最嚴(yán)重類型的脂肪肝，由代謝、炎癥和纖維化相關(guān)通路的多因素系統(tǒng)性失調(diào)所驅(qū)動(dòng)。如果不進(jìn)行治療，NASH最終可能導(dǎo)致肝硬化或
肝癌等危及生命的疾病。根據(jù)全球肝臟研究所（Global Liver Institute）的數(shù)據(jù)，僅在美國(guó)，就有多達(dá)4000萬人患有NASH，約10%的美國(guó)兒童患有NASH。隨著肥胖癥和2型
糖尿病的流行，NASH發(fā)病率預(yù)計(jì)將繼續(xù)增加。
Axcella總裁兼首席執(zhí)行官Bill Hinshaw表示：“NASH是一種流行疾病，僅在美國(guó)就影響了數(shù)千萬人，但目前還沒有批準(zhǔn)的治療方法。我們很高興，在審查了我們的NASH項(xiàng)目（包括之前2項(xiàng)臨床研究）中令人信服的數(shù)據(jù)后，
FDA認(rèn)可了AXA1125在解決這種嚴(yán)重慢性疾病患者需求方面的潛力。我們計(jì)劃利用快速通道加快我們的開發(fā)路徑，為患者提供一款重要的一線治療選擇?！保ㄉ锕菳ioon.com）
