來源：醫(yī)藥魔方 2022-05-25 09:08
目前缺血性卒中患者的治療選擇有限，唯一可用的治療手段為給予血凝塊溶解劑tPA或“溶栓”或手術(shù)干預(yù)以清除血凝塊，必須在卒中發(fā)生后數(shù)小時內(nèi)進(jìn)行。
近期，Athersys宣布，其合作伙伴Healios公司的干細(xì)胞治療產(chǎn)品MultiStem (invimestrocel)在日本缺血性卒中患者中開展的代號為TREASURE的II/III期研究未達(dá)到主要終點。
該項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究共納入了206名中度至中重度缺血性卒中(基線NIHSS 8-20)患者，這些患者在卒中發(fā)生后18-36小時內(nèi)靜脈輸注單劑量MultiStem或安慰劑治療。
研究的主要結(jié)果如下：
預(yù)先指定的評估功能指標(biāo)“獨立性”得到改善并獲得“良好結(jié)局”，如：改良的 Rankin 量表 (mRS) 評分≤2、Barthel指數(shù)≥95以及總體恢復(fù)情況；
未達(dá)到第90天獲得“極佳結(jié)局”的主要終點；
總的來說，經(jīng)過一年時間，基本上所有評估功能的測量結(jié)果均得到持續(xù)改善，支持對患者生活質(zhì)量的長期影響和持續(xù)改善；
TREASURE結(jié)果提示Athersys正在進(jìn)行的MASTERS-2研究主要結(jié)果指標(biāo) mRS取得成功的概率很大；
治療組和安慰劑組在安全結(jié)果，包括死亡率和危及生命的不良事件方面沒有實質(zhì)性差異。
MASTERS-2研究是Athersys在美國、歐洲和亞太地區(qū)開展的旨在評估MultiStem治療缺血性卒中的III期臨床試驗，共招募了300例患者。根據(jù)目前的登記信息，MASTERS-2人群預(yù)計比TREASURE人群更年輕，平均中風(fēng)嚴(yán)重程度更低。人數(shù)更多，試驗獲得成功的可能性很大。
MultiStem開展的臨床研究
MultiStem細(xì)胞療法(invimestrocel)是一種異體骨髓來源多能成體祖細(xì)胞(MAPC)，具有通過多種方式促進(jìn)組織修復(fù)和愈合的能力，例如通過產(chǎn)生治療因子來響應(yīng)炎癥和組織損傷的信號。MultiStem代表了一種獨特的“現(xiàn)貨型”干細(xì)胞候選產(chǎn)品，能以可擴(kuò)展的方式制造并以冷凍形式儲存數(shù)年，給藥時不需要組織匹配也不會出現(xiàn)免疫抑制。
MultiStem作用機(jī)制
卒中是導(dǎo)致全球死亡和嚴(yán)重殘疾的主要原因，具有顯著臨床需求。目前，全球有近1700萬卒中患者，美國、歐洲和日本每年有超過200萬卒中受害者。缺血性卒中是卒中最常見的形式，由于腦內(nèi)血流受阻，切斷了氧氣和營養(yǎng)物質(zhì)的供應(yīng)，致使神經(jīng)損傷，導(dǎo)致長期或永久性殘疾。
目前缺血性卒中患者的治療選擇有限，唯一可用的治療手段為給予血凝塊溶解劑tPA或“溶栓”或手術(shù)干預(yù)以清除血凝塊，必須在卒中發(fā)生后數(shù)小時內(nèi)進(jìn)行。由于時間窗有限，只有一小部分卒中患者接受了目前可用的治療，大多數(shù)患者僅接受支持性或“姑息”治療。
