來源： 醫(yī)藥魔方 2022-06-23 08:48
Precision可以使用ARCUS核酸酶將健康的基因副本（或有效載荷）添加到人基因組中。正確的基因拷貝可以插入基因組中的通常位點，取代突變的致病拷貝。
6月21日，Precision BioSciences宣布，已與諾華就體內基因編輯研發(fā)達成全球范圍內獨家合作和許可協(xié)議。作為協(xié)議的一部分，Precision將開發(fā)一種定制的 ARCUS核酸酶，用于在體內將一種治療性轉基因插入基因組的“安全港口”位置，作為一個潛在的一次性變革性治療選擇，用于治療某些血紅蛋白疾病，如鐮狀細胞病和β-地中海貧血。
根據協(xié)議條款，Precision將開發(fā)一種ARCUS核酸酶并進行體外鑒定，諾華將負責所有后續(xù)的研究、開發(fā)、生產和商業(yè)化活動。諾華將獲得Precision為諾華開發(fā)的定制ARCUS核酸酶的獨家授權，進一步開發(fā)鐮狀細胞病和β-地中海貧血的潛在體內治療選擇。
Precision將獲得7500萬美元的預付款，并有資格獲得總計約14億美元的額外里程碑付款。Precision也有資格獲得一定的研究資金，如果諾華成功地將合作的一款療法商業(yè)化，Precision將從產品銷售中獲得中等個位數到低兩位數不等的專利使用費。
交易完成后，Precision預計現(xiàn)有現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物、預期運營收入和可用信貸將足以滿足2024年第二季度的運營費用和資本支出需求。
ARCUS是基于一種自然產生的基因組編輯酶I-CreI，它由萊茵衣藻中進化而來，可以在細胞DNA中進行高度特定的切割。Precision的科學家通過對I-CreI進行重新設計形成了ARCUS核酸酶，從而能夠編輯新的DNA序列，用于插入(敲入)、移除(敲除)或修復活細胞和有機體的DNA。
Precision可以使用ARCUS核酸酶將健康的基因副本（或有效載荷）添加到人基因組中。正確的基因拷貝可以插入基因組中的通常位點，取代突變的致病拷貝?；蛘?，可以使用ARCUS核酸酶將健康的基因拷貝插入基因組內被稱為“安全港”的另一個位點，從而能夠生產健康的基因產物，而不會影響患者DNA的基因表達模式。
諾華生物醫(yī)學研究院(NIBR)總裁Jay Bradner說：“我們在這里確定了一個合作機會，為血紅蛋白疾病(如鐮狀細胞病和β-地中海貧血)患者設想了一種獨特的治療選擇，這種一次性治療的潛在療法將克服目前使用其他治療技術存在的許多障礙?！薄拔覀兤诖cPrecision合作，并利用ARCUS技術平臺，為該領域帶來差異化的治療選擇。”
