2022年10月28日訊 /生物谷BIOON/ --葛蘭素史克（GSK）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）心血管和腎臟藥物咨詢委員會（CRDAC）以13票贊成、3票反對的投票結(jié)果，支持Duvroq（daprodustat，達普司他，片劑）用于透析慢性腎臟?。–KD）成人患者治療貧血的益處大于風(fēng)險。然而，CRDAC以5票贊成、11票反對的投票結(jié)果，不支持Duvroq用于非透析CKD成人患者治療貧血的益處大于風(fēng)險。

美國FDA將在審查新藥申請（NDA）時考慮CRDAC的投票、反饋和建議，但不受委員會建議的約束。CRDAC為美國FDA提供獨立的專家意見，審查和評估有關(guān)用于治療心血管和腎臟疾病的已上市和潛在新藥的安全性和有效性的現(xiàn)有數(shù)據(jù)。2022年4月，美國FDA受理了daprodustat的NDA，并指定將《處方藥申報者付費法案》（PDUFA）的目標(biāo)日期定為2023年2月1日。

CKD是一個日益嚴(yán)重的全球健康負擔(dān)，影響到全世界7億患者，估計每7名CKD患者中就有一人也會發(fā)生貧血，導(dǎo)致發(fā)病率和死亡率升高、生活質(zhì)量降低。在某些CKD患者中，如果管理不足，貧血可能會導(dǎo)致精疲力竭，并限制日常生活中的功能。如果不治療或治療不足，CKD貧血會導(dǎo)致不良的臨床結(jié)果，并給患者和醫(yī)療系統(tǒng)帶來巨大負擔(dān)。對于療效和安全性與當(dāng)前療法相當(dāng)?shù)谋憷委熯x擇，仍然存在著未滿足的需求。

GSK開發(fā)高級副總裁Chris Corsico表示：“今天的熱烈討論是對daprodustat進行審查的重要一步。我們很高興委員會認(rèn)可了daprodustat可幫助到治療選擇有限的某些CKD貧血患者的潛力。我們要感謝醫(yī)生、患者和倡導(dǎo)團體，他們分享了對該疾病的寶貴見解。我們期待繼續(xù)與美國FDA合作，完成對我們新藥申請的審查?！?/p>

貧血在慢性腎臟病（CKD）患者中很常見，因為這類患者的腎臟不再產(chǎn)生足夠量的紅細胞生成素，這是一種參與促進紅細胞生成的激素。daprodustat是一種口服缺氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），抑制氧感應(yīng)脯氨酰羥化酶（PH）可穩(wěn)定缺氧誘導(dǎo)因子（HIF），導(dǎo)致紅細胞生成素和其他參與紅細胞生成和鐵代謝的基因的轉(zhuǎn)錄，這類似于在高海拔地區(qū)時人體內(nèi)發(fā)生的生理效應(yīng)。HIF-PHI是新一類藥物，能觸發(fā)機體對缺氧的適應(yīng)，并刺激骨髓產(chǎn)生更多的紅細胞，從而使腎性貧血患者受益。

daprodustat在ASCEND 3期項目中進行了研究。該項目由5項3期臨床研究組成，評估了daprodustat在整個CKD病程中治療CKD所致貧血的療效和安全性。該項目入組了超過8000例患者，這些患者接受了長達4.26年的治療。項目數(shù)據(jù)顯示，daprodustat在全部5項關(guān)鍵試驗中都達到了主要療效終點：在未經(jīng)治療的CKD貧血患者中改善了血紅蛋白（Hb）水平、在接受促紅細胞生成素刺激劑（ESA，一種標(biāo)準(zhǔn)治療選擇）治療的CKD貧血患者中維持了Hb水平。此外，針對非透析患者（ASCEND-ND）和透析患者（ASCEND-D）的2項關(guān)鍵心血管結(jié)局研究表明：與ESA相比，daprodustat在共同主要終點——主要不良心血管事件（MACE）風(fēng)險方面顯示出非劣效性。

Duvroq于2020年6月在日本獲得批準(zhǔn)，適用于治療成人患者由CKD所致的腎性貧血。這是Duvroq獲得的全球首個監(jiān)管批準(zhǔn)，該藥在世界其他地區(qū)尚未獲批。2018年11月，協(xié)和麒麟與GSK簽署了Duvroq在日本市場的商業(yè)化戰(zhàn)略合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，在獲得監(jiān)管批準(zhǔn)之后，協(xié)和麒麟全權(quán)負責(zé)Duvroq在日本市場的分銷。

Duvroq可減少腎性貧血，并通過激勵骨髓產(chǎn)生更多的紅細胞而使患者受益。該藥可提供一種方便的口服治療方案，可避免注射型促紅細胞生成素刺激劑/重組人促紅細胞生成素（rhEPO）的給藥挑戰(zhàn)和冷藏要求。除此之外，Duvroq可用于透析和非透析患者，將為腎性貧血治療提供更方便的治療選擇。（生物谷Bioon.com）

原文出處：GSK reports outcome from US FDA Advisory Committee meeting on daprodustat for anaemia of CKD

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