建立罕見病用藥綜合保障機(jī)制,要解決好這4個(gè)問題音頻:進(jìn)度條00:00 12:15 后退15秒倍速 快進(jìn)15秒
我國高度重視罕見病的保障工作。中共中央、國務(wù)院在《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》中明確提出“探索罕見病用藥保障機(jī)制”。國務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于健全重特大疾病醫(yī)療保險(xiǎn)和救助制度的意見》也進(jìn)一步提出要根據(jù)經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展水平和各方承受能力,探索建立罕見病用藥保障機(jī)制,實(shí)施綜合保障。
我國醫(yī)療保障制度的改革發(fā)展目標(biāo)是建立以基本醫(yī)療保險(xiǎn)為主體,醫(yī)療救助為托底,補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈、醫(yī)療互助共同發(fā)展的多層次醫(yī)療保障制度體系。這就意味著制度層面上已經(jīng)確立了我國罕見病用藥保障的基本原則、基本路徑和基本框架,即建立罕見病費(fèi)用綜合保障制度。
罕見病用藥保障不斷完善
近年來,國家和地方多措并舉探索罕見病用藥保障機(jī)制,在罕見病篩查、診斷、治療、用藥和費(fèi)用保障等多方面積極作為,成效顯著,初步形成了政府為主導(dǎo),基本醫(yī)保為主體,大病保險(xiǎn)、普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善救助為補(bǔ)充的多層次罕見病用藥保障體系。同時(shí),地方也在積極探索多元籌資、多方共付的罕見病用藥保障方式,為實(shí)現(xiàn)罕見病用藥綜合保障提供了實(shí)踐基礎(chǔ)和先行經(jīng)驗(yàn)。
在罕見病病種認(rèn)定和藥品保障方面,國家先后出臺多項(xiàng)政策。2016年中共中央、國務(wù)院頒布《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》,提出要完善罕見病用藥保障政策。2018年國家衛(wèi)生健康委等五部門公布《第一批罕見病目錄》,這是國家首次以目錄形式界定罕見病。2019年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第九十六條提出,國家鼓勵(lì)短缺藥品的研制和生產(chǎn),對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評審批;同年,國家衛(wèi)生健康委發(fā)布涉及121種罕見病的概述、病因和流行病學(xué)、臨床表現(xiàn)、診療流程圖等詳細(xì)內(nèi)容的《罕見病診療指南(2019年版)》,并建立了全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序,對于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。2022年5月,《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見稿)》第二十九條專門設(shè)立罕見病條款,對批準(zhǔn)上市的罕見病新藥,在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應(yīng)情況下,給予最長不超過7年的市場獨(dú)占期。
與此同時(shí),政府對罕見病費(fèi)用保障的力度也在不斷加大。首先,充分發(fā)揮基本醫(yī)保在罕見病用藥保障中的主體功能,各級財(cái)政持續(xù)加大對城鄉(xiāng)居民醫(yī)保的投入,并通過降低參保居民大病保險(xiǎn)起付線,提高政策范圍內(nèi)支付比例,有效減輕大病患者費(fèi)用負(fù)擔(dān)。 其次,國家醫(yī)保局成立后,通過連續(xù)的藥品價(jià)格國家談判把價(jià)格高昂的罕見病用藥逐步納入基本醫(yī)保目錄。2022年版國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整,進(jìn)一步優(yōu)化了罕見病藥品的申報(bào)范圍,加大了政策傾斜。據(jù)了解,此次對罕見病用藥測算工作已初步體現(xiàn)差異化測算思路,適當(dāng)放寬其閾值范圍,以平衡企業(yè)研發(fā)投入和上市后使用人群少的特點(diǎn)。2022年有7種罕見病用藥通過國家醫(yī)保談判,涵蓋了多發(fā)性硬化癥、視神經(jīng)脊髓炎等疾病。《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報(bào)告》指出,截至2022版國家醫(yī)保藥品目錄公布,共有199種罕見病藥品在全球上市,涉及87種罕見??;其中,103種藥品在中國上市,涉及47種罕見病;73種藥品已經(jīng)納入醫(yī)保,覆蓋31種罕見病。我國首批121種罕見病目錄中已在中國市場上市的罕見病用藥,有超過70%被納入了國家醫(yī)保目錄,顯著增強(qiáng)了我國罕見病醫(yī)療保障的力度,患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)明顯下降。
與此同時(shí),地方層面也在積極探索通過大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專項(xiàng)資金或者設(shè)立慈善項(xiàng)目等方式緩解區(qū)域內(nèi)罕見病患者的醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。浙江省設(shè)立專項(xiàng)資金對罕見病的疾病支出予以補(bǔ)助和報(bào)銷,山東省青島市每年由政府出資用于特藥特材救助和大額醫(yī)療救助,上海市通過慈善捐助和患者繳費(fèi)對特定罕見病進(jìn)行保障,廣東省佛山市將罕見病目錄121種疾病全部納入醫(yī)保救助范圍,并對被救助者實(shí)行資產(chǎn)限額規(guī)定。
不僅如此,政府也在不斷鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)發(fā)揮對基本醫(yī)保的補(bǔ)充作用,引導(dǎo)企業(yè)和個(gè)人通過參加商業(yè)保險(xiǎn)及多種形式的補(bǔ)充保險(xiǎn),解決基本醫(yī)保之外的需求。據(jù)統(tǒng)計(jì),目前已有160多家保險(xiǎn)公司開展了商業(yè)健康保險(xiǎn)業(yè)務(wù),開發(fā)相關(guān)產(chǎn)品超過5000個(gè)。從產(chǎn)品保障范圍看,目前已有200多種重大疾病保險(xiǎn)產(chǎn)品將罕見病患者醫(yī)療費(fèi)用納入保障范圍。
在初步形成的多層次醫(yī)療保障體系中,國家不斷健全和完善分層分類的醫(yī)療保障和社會救助綜合保障格局。罕見病患者在公平普惠享有基本醫(yī)療保障的基礎(chǔ)上,符合基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品、診療項(xiàng)目、醫(yī)用耗材等規(guī)定的治療費(fèi)用可通過大病保險(xiǎn)、職工大額醫(yī)療費(fèi)用補(bǔ)助、企業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)等補(bǔ)充保障措施得到進(jìn)一步支付,個(gè)人費(fèi)用負(fù)擔(dān)有困難的還可按規(guī)定申請獲得醫(yī)療救助。同時(shí)加大急難救助、慈善救助力度,將符合條件的罕見病患者及時(shí)納入救助幫扶范圍。政府鼓勵(lì)公益慈善平臺開展為罕見病患者募捐和專項(xiàng)救助,為減輕罕見病患者負(fù)擔(dān)發(fā)揮了積極作用。
罕見病用藥保障面臨四大矛盾
基本醫(yī)保與罕見病高昂費(fèi)用間的矛盾
根據(jù)《2021年全國醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計(jì)公報(bào)》,截至2021年底,我國基本醫(yī)保覆蓋13.63億人口,參保率穩(wěn)定在95%以上,但制度本身也面臨著人口老齡化、疾病譜變化、新藥品新技術(shù)層出不窮等帶來醫(yī)療費(fèi)用急劇增長的巨大壓力。基本醫(yī)保不可能滿足所有人的所有醫(yī)療需求,從現(xiàn)階段醫(yī)保制度整體發(fā)展?fàn)顩r、群眾疾病治療需求以及醫(yī)?;鹬文芰砜?,當(dāng)前基本醫(yī)保主要滿足人民群眾基本醫(yī)療需求。國家醫(yī)保局、財(cái)政部印發(fā)的《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》也明確要求各地嚴(yán)格執(zhí)行基本醫(yī)保支付范圍和標(biāo)準(zhǔn),實(shí)施公平適度保障。
但是,有些罕見病的治療費(fèi)用十分高昂,是普通疾病支出的10余倍之多。從醫(yī)保基金承受能力和制度定位來看,為全體罕見病患者提供全部的資金保障尚不現(xiàn)實(shí)。限于經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展水平和醫(yī)保基金支撐能力,在“國內(nèi)有藥”的罕見病群體中,仍有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫(yī)保,其中13種藥物屬于年治療費(fèi)用在40萬元到280余萬元的高值藥,對應(yīng)的全國患者人數(shù)在100人左右到12000人左右不等。如治療黏多糖貯積癥的拉羅尼酶、治療龐貝病的阿糖苷酶α、治療戈謝病的伊米苷酶等多款年治療費(fèi)用超過百萬的罕見病用藥仍與醫(yī)保無緣;對已經(jīng)納入醫(yī)保支付范圍的藥品,不少患者自付比例還很高。有統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,罕見病患者平均每年自費(fèi)治療費(fèi)用超過5萬元,近15%的患者因?yàn)闊o法承擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用而被迫停止治療。同時(shí),地區(qū)之間的報(bào)銷水平差異很大,保障情況存在公平性問題。
醫(yī)療救助的對象、支付范圍與罕見病患者普惠要求間的矛盾
現(xiàn)行醫(yī)療救助的對象是低保家庭、特困人員、低保邊緣家庭成員和納入監(jiān)測范圍的農(nóng)村易返貧致貧人口等人群。現(xiàn)實(shí)中由于家庭資產(chǎn)和家庭收入等因素認(rèn)定影響,罕見病家庭中真正符合醫(yī)療救助條件的對象很少。不僅如此,醫(yī)療救助的救助金額也較為有限,只有符合國家基本醫(yī)保支付范圍的藥品、醫(yī)用耗材和診療項(xiàng)目才能由醫(yī)療救助基金支付,另外基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)起付線以下的政策范圍內(nèi)個(gè)人自付費(fèi)用也可按規(guī)定納入救助保障。但是這些保障對罕見病家庭巨額的醫(yī)療費(fèi)用開支來說只是杯水車薪,不能真正解決問題。
商業(yè)保險(xiǎn)保障性質(zhì)與罕見病疾病特點(diǎn)間的矛盾
多個(gè)支付主體與制度銜接、一站式結(jié)算間的矛盾
目前,多個(gè)保障主體制度之間缺乏銜接,基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)和商業(yè)保險(xiǎn)都分別設(shè)有起付線;醫(yī)療救助要求患者在基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)、商業(yè)保險(xiǎn)等各層次保障之后才能申請救助。然而,各保障主體各自結(jié)算,醫(yī)療救助信息系統(tǒng)與其他層次的支付系統(tǒng)缺少有效銜接,這與罕見病患者就醫(yī)購藥和報(bào)銷一站式結(jié)算要求存在矛盾。
由于存在上述問題,一些罕見病患者也會容易成為因病致貧返貧群體,造成家庭遭受災(zāi)難性醫(yī)療費(fèi)用支出風(fēng)險(xiǎn),這也是我們推進(jìn)共同富裕要面對和解決的問題。
原標(biāo)題:加快建立罕見病費(fèi)用綜合保障制度
作者 | 賴詩卿 福建省醫(yī)療保障研究院
來源 | 中國醫(yī)療保險(xiǎn)