出品 | 搜狐健康
作者 | 吳施楠
編輯 | 袁月
口服非激素靶向治療藥物JAK抑制劑是近年來(lái)皮膚病新藥研發(fā)中最受關(guān)注的方向之一。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)外十余家藥企都在這一領(lǐng)域有所布局，紛紛圍繞特應(yīng)性皮炎（AD）、斑禿、白癜風(fēng)、銀屑病等炎癥性疾病開(kāi)展臨床試驗(yàn)。與此同時(shí)，如何在炎癥性皮膚病治療過(guò)程中規(guī)范應(yīng)用JAK抑制劑等問(wèn)題，成為新的關(guān)切點(diǎn)。
5月14日，在輝瑞主辦的第三屆皮科JAK高峰論壇媒體見(jiàn)面會(huì)上，中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院高興華教授表示，JAK抑制劑等創(chuàng)新藥物陸續(xù)進(jìn)入臨床應(yīng)用后，滿足了患者不同階段的臨床需求，AD等皮膚病的治療目標(biāo)節(jié)點(diǎn)也發(fā)生了改變，有利于推動(dòng)達(dá)標(biāo)治療這一慢病管理模式的落地。
北京大學(xué)人民醫(yī)院皮膚科張建中教授則向搜狐健康透露，為規(guī)范藥物使用，JAK抑制劑在特應(yīng)性皮炎中的治療專(zhuān)家共識(shí)或標(biāo)準(zhǔn)有望盡快發(fā)布。此外，輝瑞的JAK抑制劑利特昔替尼的斑禿適應(yīng)癥有望在今年獲批，白癜風(fēng)適應(yīng)癥的臨床研究也正如火如荼的開(kāi)展。
患者數(shù)量龐大，治療需求未被滿足
皮膚作為人體的第一道生理防線和最大的器官，其健康狀態(tài)直接反應(yīng)身體狀況。《2023-2029年中國(guó)皮膚病用藥市場(chǎng)全景調(diào)查與投資戰(zhàn)略研究報(bào)告》顯示，中國(guó)人皮膚疾病患病率高達(dá)40%-70%。
病種多、患者數(shù)量龐大、治療欠規(guī)范是皮膚疾病突出的三個(gè)特點(diǎn)。中國(guó)醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院高興華教授指出，皮膚病有多達(dá)兩三千種，比內(nèi)外科病種總和還要多，且患者數(shù)量能排在各臨床專(zhuān)業(yè)的前三位。此外，皮膚病帶來(lái)的痛苦有獨(dú)特性，劇烈的瘙癢會(huì)讓患者感到“生無(wú)可戀”，嚴(yán)重影響生活、工作和社交。由于很多皮膚病病程漫長(zhǎng)且不易根治、反復(fù)發(fā)作，患者受到的心理創(chuàng)傷也非常大，甚至有患者選擇結(jié)束生命。
AD可謂是皮膚病中的“頭號(hào)”頑疾。它是一種慢性、復(fù)發(fā)性、炎癥性皮膚病，以劇烈瘙癢、反復(fù)出現(xiàn)的皮損為特點(diǎn)，還可伴發(fā)哮喘、過(guò)敏性鼻炎等慢性疾病和失眠癥狀。有數(shù)據(jù)預(yù)估，我國(guó)約有近8000萬(wàn)AD患者，其中25%—30%為中重度AD。
張建中教授告訴搜狐健康，近10余年，我國(guó)AD患病率不斷上升，控制瘙癢和清除皮損是AD患者的最迫切治療需求。對(duì)于中重度AD，往往需要啟動(dòng)系統(tǒng)治療替代局部藥物治療，如何提高系統(tǒng)治療效果是臨床治療中的巨大挑戰(zhàn)。
斑禿和白癜風(fēng)患者同樣有著未被滿足的治療需求。據(jù)中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院皮膚科章星琪教授介紹，斑禿俗稱“鬼剃頭”，是一種自身免疫性疾病。目前為止，斑禿的發(fā)病原因尚未徹底闡明。臨床上常規(guī)采用外用激素藥膏或者免疫抑制劑藥膏進(jìn)行治療。但有些患者對(duì)這些治療方法并不敏感，甚至無(wú)效。而創(chuàng)新性的人工性免疫接觸性療法（DPCP）可及性又非常低，所以很多患者常規(guī)治療無(wú)效后，只能選擇戴頭套。也正因此，患者往往容易輕信用生姜、白蘭地涂抹頭皮等不靠譜偏方。
對(duì)于發(fā)病機(jī)制復(fù)雜的白癜風(fēng)，雖然目前在治療上已取得較大進(jìn)展，但仍未達(dá)到患者及臨床治療的期望。復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院皮膚科項(xiàng)蕾紅教授表示，白癜風(fēng)患者一般有三個(gè)治療目標(biāo)，分別是控制病情擴(kuò)散，促進(jìn)復(fù)色和防止復(fù)發(fā)?，F(xiàn)有療法雖然能較好控制病情，但在復(fù)色和防止復(fù)發(fā)方面，還遠(yuǎn)不能滿足患者所需。
JAK抑制劑加速落地，如何安全、規(guī)范使用？
在炎癥性皮膚病負(fù)擔(dān)日益加重的背景下，對(duì)于這類(lèi)疾病治療也成為行業(yè)關(guān)注的重點(diǎn)，也帶動(dòng)了創(chuàng)新藥物的不斷發(fā)展。作為一種口服非激素靶向治療藥物，JAK抑制劑的臨床應(yīng)用正在為皮膚疾病的治療帶來(lái)創(chuàng)新突破，相關(guān)臨床試驗(yàn)也在如火如荼的進(jìn)行。
目前，國(guó)內(nèi)已經(jīng)有阿布昔替尼以及同為JAK1抑制劑的烏帕替尼獲批應(yīng)用于中重度AD成人患者治療。今年3月，國(guó)內(nèi)斑禿治療藥物市場(chǎng)正式迎來(lái)第一個(gè)JAK抑制劑藥物巴瑞替尼。輝瑞的利特昔替尼作為在研的全球首個(gè)雙重抑制JAK3和TEC的口服小分子藥物，其在斑禿和白癜風(fēng)的臨床試驗(yàn)中，都表現(xiàn)出了優(yōu)異效果，斑禿的適應(yīng)癥有望在今年獲批。
國(guó)內(nèi)藥企也在積極尋求突破。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)布局JAK抑制劑的藥企有10余家，包括恒瑞醫(yī)藥、信達(dá)生物、微芯生物、澤璟制藥等。在研項(xiàng)目多為第二代選擇性抑制劑，AD、斑禿、蕁麻疹、白癜風(fēng)、銀屑病等自身免疫性皮膚病是熱門(mén)適應(yīng)癥。
在章星琪教授看來(lái)，新藥物的出現(xiàn)不僅給患者帶來(lái)新的治療選擇，也反推臨床醫(yī)生要建立對(duì)疾病進(jìn)行細(xì)致臨床分型的觀念。“有些患者是過(guò)敏引起的，有些是自身免疫導(dǎo)致的，是否能夠通過(guò)生物學(xué)標(biāo)志物選擇不同種類(lèi)的JAK抑制劑或者不同種類(lèi)的藥物來(lái)治療？我覺(jué)得這是在倒逼醫(yī)生更深入了解疾病的發(fā)病機(jī)制，推動(dòng)個(gè)體化治療。對(duì)于不能根治的慢性炎癥性疾病是很重要的?！?/p>
可以預(yù)見(jiàn)的是，隨著國(guó)內(nèi)外藥企的共同發(fā)力，未來(lái)一段時(shí)間，JAK抑制劑將在皮膚疾病治療領(lǐng)域掀起新一輪“用藥熱”。由于JAK抑制劑在國(guó)內(nèi)皮膚疾病臨床應(yīng)用時(shí)間并不長(zhǎng)，在多名專(zhuān)家看來(lái)，提升規(guī)范化治療及合理用藥標(biāo)準(zhǔn)迫在眉睫，實(shí)際使用中，要重點(diǎn)關(guān)注安全性和副作用，做好定期隨訪。
張建中教授透露，為規(guī)范藥物使用，JAK抑制劑在特應(yīng)性皮炎中的治療專(zhuān)家共識(shí)或標(biāo)準(zhǔn)有望盡快發(fā)布。
藥物合理、規(guī)范且安全的使用，需要醫(yī)生、患者、藥物提供方的共同努力。為此，輝瑞于早前與皮膚科學(xué)界專(zhuān)家團(tuán)攜手發(fā)起了JAK POWER戰(zhàn)略合作項(xiàng)目，以期進(jìn)一步提高醫(yī)務(wù)工作者關(guān)于JAK通路在炎癥性皮膚病中的科學(xué)認(rèn)知，建立多維度JAK通路相關(guān)證據(jù)體系，促進(jìn)JAK通路文章的發(fā)表，規(guī)范JAK抑制劑臨床合理使用。
輝瑞中國(guó)區(qū)首席醫(yī)學(xué)事務(wù)官、副總裁曹峻洋博士表示，我們始終關(guān)注相關(guān)疾病領(lǐng)域未被滿足的需求，現(xiàn)在正積極投身于皮膚病診療質(zhì)量的提升和規(guī)范化的工作中，以期為患者帶來(lái)改變其生活的突破創(chuàng)新。希望通過(guò)行業(yè)的共同努力，未來(lái)3-5年能夠看到中國(guó)炎癥性皮膚病診療情況有所改善，不同地區(qū)間診療水平差異有所縮小。
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