來源：生物世界 2023-05-22 15:03
目前，Ray Therapeutics 正在為一系列退行性視網(wǎng)膜疾病進(jìn)行多項(xiàng)基因療法的開發(fā)，重點(diǎn)是使用其突破性光遺傳學(xué)技術(shù)來保護(hù)和恢復(fù)患者的視力。
近日，Ray Therapeutics 公司宣布完成1億美元的A輪融資，用于推進(jìn)針對致盲性視網(wǎng)膜疾病的光遺傳學(xué)基因療法的臨床試驗(yàn)。
視覺光遺傳學(xué)是一種使用基因療法將光敏蛋白遞送給視網(wǎng)膜細(xì)胞的治療方式。進(jìn)入眼睛的光線可以刺激視網(wǎng)膜細(xì)胞產(chǎn)生視覺信號，并將其發(fā)送到大腦。Ray Therapeutics 開發(fā)了一個(gè)光遺傳學(xué)平臺，開發(fā)基于光遺傳學(xué)的下一代基因療法，用于多種視網(wǎng)膜疾病的視力恢復(fù)，例如視網(wǎng)膜色素變性、遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良、黃斑變性等等。公司的主要候選藥物 RTx-015 預(yù)計(jì)將很快開始首次人體臨床試驗(yàn)。
據(jù)悉，RTx-015在臨床前研究中顯示出了令人印象深刻的結(jié)果，為患有視網(wǎng)膜色素變性和其他遺傳性視網(wǎng)膜變性的患者提供了希望。這些新療法可能通過光遺傳學(xué)的力量恢復(fù)視力，顯著改善失明患者的生活。而且，該療法無關(guān)基因突變，可能通過一次性玻璃體注射來治療更多的患者，治療效果可能會持續(xù)一生。
Paul Bresge
Ray Therapeutics 公司首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人 Paul Bresge 表示，此次A輪融資標(biāo)志著我們在解決致盲疾病患者迫切且未滿足的醫(yī)療需求方面的一個(gè)重要里程碑，非常感謝4BIO Capital等早期投資者和加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM）的支持，他們對我們的成長起到了重要作用。對此次由Novo Holdings領(lǐng)投的新融資感到興奮，這將加速我們?yōu)榛颊咛峁撛诘囊涣鞴膺z傳基因療法。
此輪融資的領(lǐng)投方 Novo Holdings 合伙人 Ray Camahort 博士表示，Ray Therapeutics 正在開發(fā)世界上第一個(gè)針對人類視覺進(jìn)行優(yōu)化的生物工程光遺傳基因療法，有可能在不需要光增強(qiáng)設(shè)備的情況下，為盲人患者恢復(fù)更高的視覺功能和生活質(zhì)量。該公司的下一代技術(shù)平臺、強(qiáng)大的臨床前數(shù)據(jù)和世界級的基因藥物團(tuán)隊(duì)，使他們成為開發(fā)潛在的一流視力恢復(fù)療法的領(lǐng)導(dǎo)者，這與Novo Holdings改善人們健康的目標(biāo)一致。
Ray Therapeutics 的光遺傳基因治療技術(shù)來自韋恩州立大學(xué)教授潘卓華教授實(shí)驗(yàn)室，2019年4月，潘卓華團(tuán)隊(duì)在 Molecular Therapy 期刊發(fā)表了題為：Improved CoChR Variants Restore Visual Acuity and Contrast Sensitivity in a Mouse Model of Blindness under Ambient Light Conditions 的研究論文【1】。
該研究開發(fā)了一種光敏通道蛋白（ChR）的變體——CoChR，其可在環(huán)境光條件下恢復(fù)失明小鼠模型的視覺敏銳度和對比敏感度。
潘卓華這個(gè)名字，對大多數(shù)人來說非常陌生，但說起他的貢獻(xiàn)——光遺傳學(xué)，卻又如雷貫耳。
潘卓華教授
光遺傳學(xué)（Optogenetics）被認(rèn)為是近幾十年來神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域最大的技術(shù)成就，也被許多科學(xué)家認(rèn)為是注定會得諾貝爾獎(jiǎng)的工作。它有望用于治療失明、神經(jīng)退行性疾病，以及緩解慢性疼痛等。此外，它還被廣泛應(yīng)用于神經(jīng)科學(xué)研究，幫助科學(xué)家們更深入地了解大腦，理解睡眠、成癮和感知等行為。
2005年8月，斯坦福大學(xué)的 Karl Deisseroth 教授在 Nature Neuroscience 期刊發(fā)表論文，該研究通過光敏通道蛋白（ChR）成功地讓神經(jīng)元響應(yīng)光照。該論文標(biāo)志著光遺傳學(xué)的正式誕生。Karl Deisseroth 也因此被稱為“光遺傳之父”，得到了舉世的稱贊與榮譽(yù)，成為了諾貝爾獎(jiǎng)熱門候選人。
實(shí)際上，潘卓華更早完成類似的工作，但論文投稿屢次被拒，最終于2006年4月在 Neuron 期刊發(fā)表，比 Karl Deisseroth 的論文晚了大半年，這讓他錯(cuò)失了光遺傳學(xué)帶來的各種榮譽(yù)和獎(jiǎng)勵(lì)，導(dǎo)致最先開創(chuàng)光遺傳學(xué)的他依然籍籍無名。
Ray Therapeutics 并非最早開展光遺傳學(xué)基因治療研究的公司。GenSight Biologics 是最早開展相關(guān)研究的公司之一。
早在2021年5月，GenSight 公司聯(lián)合法國索邦大學(xué)、瑞士巴塞爾大學(xué)等單位的研究人員在國際頂尖醫(yī)學(xué)期刊 Nature Medicine 上發(fā)表了題為：Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy 的研究論文【2】。
這項(xiàng)研究顯示，一位近40年前被診斷患有視網(wǎng)膜色素變性（RP）的盲人患者在接受光遺傳學(xué)療法后恢復(fù)了部分視力。他從完全失明到現(xiàn)在能夠看到面前的筆記本、酒杯、較小的訂書針盒，還能看清人行道斑馬線。據(jù)悉，這是對神經(jīng)退行性失明患者在光遺傳療法治療后獲得功能恢復(fù)的首次報(bào)道。
目前，Ray Therapeutics 正在為一系列退行性視網(wǎng)膜疾病進(jìn)行多項(xiàng)基因療法的開發(fā)，重點(diǎn)是使用其突破性光遺傳學(xué)技術(shù)來保護(hù)和恢復(fù)患者的視力。
