東方網(wǎng)通訊員朱凡、唐文佳5月23日報道：今天上午，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院與安徽安科生物工程（集團(tuán)）股份有限公司舉行了PANDA項(xiàng)目科研轉(zhuǎn)化簽約儀式。標(biāo)志著由瑞金醫(yī)院盧敏研究員帶領(lǐng)的“p53轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)”潛心研發(fā)的抑癌蛋白p53靶向藥物PANDA，將正式進(jìn)入產(chǎn)品開發(fā)和臨床試驗(yàn)階段。
p53基因是人體重要的抑癌基因，它可以幫助正常細(xì)胞修復(fù)基因缺陷從而防止癌癥發(fā)生，還可以使癌細(xì)胞凋亡從而治療癌癥。雖然，p53原本是人體內(nèi)功能強(qiáng)大的“治癌天使”，但如果發(fā)生突變，它就從天使變成了“惡魔”，轉(zhuǎn)而促進(jìn)腫瘤發(fā)生和轉(zhuǎn)移。盧敏創(chuàng)新性地提出，把“致癌惡魔”——突變后的p53馴化成“治癌天使”的“改邪歸正”癌癥治療策略。
不同于傳統(tǒng)化療方法，靶向藥物可以精準(zhǔn)針對癌細(xì)胞中的突變基因，而不“誤傷”正常細(xì)胞，因此具有高效、低毒的特點(diǎn)。然而目前世界上現(xiàn)有的靶向藥物可針對的基因突變在腫瘤患者中總體發(fā)現(xiàn)概率較低，只有約2-13%的癌癥患者有靶向藥物可用，而人類癌癥中p53突變的發(fā)生概率卻高達(dá)約50%。換言之，p53靶向藥物理論上可造福近50%癌癥患者。
瑞金醫(yī)院盧敏研究員于2015年初，創(chuàng)建了p53基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)。團(tuán)隊(duì)邏輯性研發(fā)篩選獲得高效的p53靶向小分子化合物PANDA，相比于全球十幾個競爭團(tuán)隊(duì)研發(fā)只能恢復(fù)p53小于5%的活性的各個復(fù)活劑，PANDA可以恢復(fù)結(jié)構(gòu)突變型p53大于80%的活性（包括熱力學(xué)穩(wěn)定性、蛋白折疊程度、轉(zhuǎn)錄活性、靶基因和靶蛋白誘導(dǎo)活性、抗腫瘤功能）。
據(jù)悉，PANDA項(xiàng)目目前已申請全球家族專利3項(xiàng)，權(quán)利要求約200條，并將進(jìn)入臨床試驗(yàn)。瑞金醫(yī)院院長瞿介明表示，今后醫(yī)院不但要注重臨床發(fā)現(xiàn)問題并通過科研手段來分析解決，更要加快從實(shí)驗(yàn)研究到臨床轉(zhuǎn)化的步伐，使科研成果能實(shí)實(shí)在在地造福于人民。
