9 月 4 日，美國 FDA 通過加速批準(zhǔn)程序批準(zhǔn) Keytruda (pembrolizumab) 用于治療不再對其它藥物響應(yīng)的晚期或無法切除的黑色素瘤患者。黑色素瘤在美國約占所有新確診癌癥的 5%。據(jù)美國國家癌癥研究所提供的信息，預(yù)計(jì)美國今年將有 7.61 萬人被確診患有黑色素瘤，9710 人將會死于這種疾病。
Keytruda 是阻斷 PD-1 細(xì)胞通路的首款獲得批準(zhǔn)的藥物，PD-1 可限制人體免疫系統(tǒng)攻擊黑色素瘤細(xì)胞。Keytruda 供伊匹單抗治療后使用，伊匹單抗也是一種免疫治療藥物。
“Keytruda 是自 2011 年以來獲得批準(zhǔn)的第六款黑色素瘤治療藥物，這是黑色素瘤研究取得良好進(jìn)展的一個結(jié)果，”FDA 藥物評價與研究中心血液及腫瘤產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學(xué)博士 Pazdur 稱?！斑@些藥物中好多有不同的作用機(jī)制，為黑色素瘤患者帶來新的治療選擇?！?/p>
FDA 之前批準(zhǔn)的五款黑色素瘤藥物有伊匹單抗 (2011)、聚乙二醇化干擾素α-2b(2011)、威羅菲尼(2011)、達(dá)拉菲尼(2013) 和曲美替尼(2013)。
FDA 授予了 Keytruda 突破性治療藥物資格，因?yàn)樯暾堈咄ㄟ^初步臨床證據(jù)證明這款藥物可以提供與現(xiàn)有治療藥物相比的實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。這款藥物還獲得優(yōu)先審評資格及孤兒藥資格。優(yōu)先審評資格授予在上市申請?zhí)峤粫r有潛力在嚴(yán)重疾病治療中對安全性或有效性有明顯改善的藥物。孤兒藥資格授予旨在治療罕見疾病的藥物。
FDA 對 Keytruda 的批準(zhǔn)是按加速批準(zhǔn)計(jì)劃進(jìn)行的。這一計(jì)劃可以讓患者更早地獲取有前景的新藥，同時制藥公司要進(jìn)行驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)，因?yàn)樵谏嫫诨蚣膊∠嚓P(guān)癥狀方面的改善尚未確定。
Keytruda 的療效基于 173 名經(jīng)過之前治療后疾病又惡化的晚期黑色素瘤臨床試驗(yàn)受試者。所有受試者均以 Keytruda 治療，用藥劑量為 2mg/kg 或更高劑量 10 mg/kg。有一半受試者接受推薦劑量 2mg/kg 治療，其中大約 24% 的患者腫瘤縮小。這種效果持續(xù)了至少 1.4 至 8.5 個月，而在大多數(shù)患者中，這種效果的持續(xù)時間超過了這一周期。以 10mg/kg 劑量接受治療的患者中，有類似比例的患者其腫瘤出現(xiàn)縮小。
Keytruda 的安全性基于由 411 名晚期黑色素瘤患者參與的臨床試驗(yàn)。Keytruda 最常見的副作用有疲勞、咳嗽、惡心、皮膚瘙癢、皮疹、食欲下降、便秘、關(guān)節(jié)疼痛 (關(guān)節(jié)痛) 和腹瀉。Keytruda 還可能有嚴(yán)重免疫介導(dǎo)副作用。在 411 名晚期黑色素瘤受試者中，涉及健康器官（包括肺、結(jié)腸、產(chǎn)生激素的腺體及肝臟）的嚴(yán)重免疫介導(dǎo)副作用的發(fā)生極其罕見。 Keytruda 由位于新澤西州懷特豪斯的默沙東上市銷售。
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