我國一類原創(chuàng)新藥——可明顯改善阿爾茨海默癥（AD）患者認知功能障礙的甘露寡糖二酸（GV-971），目前已完成臨床Ⅲ期試驗，獲得全球15個國家和地區(qū)的專利授權，并已在國內(nèi)遞交新藥上市申請。未來，該藥研發(fā)團隊將在此基礎上發(fā)展出包括AD在內(nèi)的復雜疾病治療新模式，為在國際上發(fā)起糖藥物研究大科學計劃做準備。
在昨天上海院士中心主辦的以“提升醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)國際競爭力”為主題的第90期院士沙龍上，中國科學院上海藥物研究所研究員耿美玉介紹了這一原創(chuàng)新藥的最新進展。
她表示，目前我國在糖類藥物研發(fā)的關鍵技術體系和研發(fā)模式上已經(jīng)走到了世界前列，具備了在國際上發(fā)起“糖藥物糖科學”國際大科學計劃的能力，若能持之以恒，必可走出一條中國創(chuàng)新藥物的原創(chuàng)道路。這將使我國有能力在未來主導國際糖藥物研究的話語權，改變以往一直以參與者身份出現(xiàn)在新藥研發(fā)領域的局面。
AD俗稱老年癡呆癥，目前全球AD患者高達5000萬人，其中約20%在中國，預計到2050年全球患者將達1.5億人?，F(xiàn)在，全球每年用于照料AD病人的費用超過1萬億美元，用于AD藥物研發(fā)的經(jīng)費投入數(shù)以千億美元計，但研發(fā)失敗率高達99.6%，過去16年無新藥上市，目前僅有四款無法針對病因治療的對癥藥物。
自1997年起，耿美玉開始從事GV-971的研究，她帶領團隊與生物醫(yī)藥企業(yè)緊密合作，不僅完成了新藥上市前的所有研發(fā)，還揭示了AD全新的發(fā)病機制——阿爾茨海默癥不僅僅是大腦中蛋白質出錯所引起的神經(jīng)退行性疾病，而且還是大腦局部炎癥反應異常、伴隨腸道菌群失衡介導的外周免疫細胞腦部浸潤、全身炎癥免疫紊亂的復雜性疾病。
“傳統(tǒng)主流的藥物設計針對單一靶點，很難找到阻止AD發(fā)生發(fā)展的藥物?！惫⒚烙裾f，糖鏈是生命三大物質之一，由于糖類的化學結構最難研究，因此糖是一個長期被忽視的靶點，糖藥物領域也如同一位沉睡的巨人亟待被喚醒。作為世界首個糖類老年癡呆治療性藥物，此次GV-971的研發(fā)成功，就是一次成功嘗試。臨床Ⅲ期結果披露后，獲得了國際專家的高度評價。美國克利夫蘭腦健康中心教授杰弗瑞·卡明斯表示，GV-971在臨床試驗中展示出堅實的、持續(xù)的認知功能改善作用，有望成為AD的新治療方案，他們期待著GV-971盡早開展全球開發(fā)，以造福全球患者。
“根據(jù)GV-971研發(fā)中發(fā)現(xiàn)的AD發(fā)病機制，老年人經(jīng)常食用海帶和酸奶，有助于預防AD的發(fā)生?！惫⒚烙裾f，他們還將進一步深入研究，拓展GV-971的適應癥，比如帕金森病、抑郁、睡眠障礙、自身免疫性疾病等。
