2018 年「神經(jīng)病學(xué)時間」暨「北京國際神經(jīng)病學(xué)會議」在北京京都信苑飯店圓滿落幕。本次大會大咖云集，圍繞神經(jīng)病學(xué)領(lǐng)域的前沿，神經(jīng)遺傳與神經(jīng)肌肉疾病、腦卒中、神經(jīng)免疫，神經(jīng)影像等眾多領(lǐng)域的熱點話題，展示國內(nèi)外神經(jīng)病學(xué)最新的研究成果，為與會者呈現(xiàn)了一場學(xué)術(shù)的饕餮盛宴。
與會期間，福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科鄒漳鈺教授接受了丁香園采訪，講述了 ALS 的治療現(xiàn)狀和未來。
早診早治和綜合治療可以
改善 ALS 患者生活質(zhì)量及預(yù)后
ALS 目前主要的疾病修飾治療藥物是利魯唑和依達(dá)拉奉。利魯唑是第一個經(jīng) FDA 批準(zhǔn)用于治療 ALS 的藥物，北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授團隊通過對患者隨訪發(fā)現(xiàn)，利魯唑需要半年以上的累積量才能起到效果。2017 年 FDA 批準(zhǔn)的第二個治療 ALS 的藥物依達(dá)拉奉并不適用于所有患者，只適用于發(fā)病兩年之內(nèi)、呼吸功能較好、神經(jīng)功能缺損較輕的患者。
國內(nèi)部分中心發(fā)現(xiàn)早期 ALS 患者使用依達(dá)拉奉治療后部分患者癥狀有所改善，但是仍需要長期隨訪觀察。此外，國外研發(fā)的馬賽替尼三期治療 ALS 的臨床研究結(jié)果顯示療效良好，但是目前還沒有被美國和歐洲藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。
ALS 的非藥物治療也很重要。對于存在吞咽困難、體重下降、飲水嗆咳的患者，實施胃造瘺手術(shù)既可以保證充足的營養(yǎng)，又可以防止吸入性肺炎；在患者出現(xiàn)呼吸肌受累，F(xiàn)EV1<75% 預(yù)測值時，使用無創(chuàng)呼吸機可以防止患者出現(xiàn)呼吸衰竭。因此，ALS 的綜合治療非常關(guān)鍵。
未來我國 ALS 管理的重要方向
是推進規(guī)范化診療和臨床研究
中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會肌萎縮側(cè)索硬化協(xié)作組在崔麗英教授領(lǐng)導(dǎo)下，多年來致力于推動 ALS 的規(guī)范化診斷和治療，并取得了可喜的成績。中國研究型醫(yī)院學(xué)會神經(jīng)科學(xué)專業(yè)委員會于 2015 年在北京成立，隨后建立了多個疾病全國研究協(xié)作組。
作為中國研究型醫(yī)院學(xué)會神經(jīng)科學(xué)專業(yè)委員會青年 ALS 研究協(xié)作組（以下簡稱協(xié)作組）組長，鄒漳鈺教授表示，成立協(xié)作組的目的在于聯(lián)合志同道合的青年醫(yī)生，針對青年型 ALS 這一特殊的群體，共同探索新的 ALS 致病基因，同時以神經(jīng)肌病學(xué)院為平臺，協(xié)助中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會 ALS 協(xié)作組，培養(yǎng)基層神經(jīng)疾病?？漆t(yī)生，進一步推動 ALS 的規(guī)范化診療，為未來開展多中心臨床研究奠定基礎(chǔ)。
目前協(xié)作組成員還有上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院陳晟教授、河南省人民醫(yī)院馮淑艷教授、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院蔣海山教授，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院俞立強教授，和綿陽市中心醫(yī)院唐宇鳳教授，歡迎更多感興趣的同道的加入。
大部分基層醫(yī)生對于患者的治療存在誤區(qū)，認(rèn)為 ALS 無藥可治，常常會告知患者該疾病無法治療。雖然利魯唑和依達(dá)拉奉無法治愈 ALS，但是可以延緩疾病的進程。另外對于有適應(yīng)征的患者通過胃造瘺手術(shù)和無創(chuàng)呼吸機可以改善他們的生活質(zhì)量，延長生存期。因此，醫(yī)生應(yīng)該對 ALS 患者進行全程管理，指導(dǎo)他們在疾病的什么階段需要使用什么樣的治療手段。
小結(jié)
目前用于臨床的 ALS 治療藥物不多，利魯唑和依達(dá)拉奉對于延緩疾病進程有一定的作用。除了藥物治療，營養(yǎng)管理、呼吸支持等綜合治療手段也非常重要。我國基層醫(yī)院在 ALS 診療方面仍存在很多不足，讓我們共同努力推進 ALS 的規(guī)范化診治，以期讓更多 ALS 患者獲益。
