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干細胞藥品化路漫漫，只要比昨天進步就值得努力！
撰文：步步先生
來源：干細胞者說
在國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心官網獲悉，上海愛薩爾生物科技有限公司獲得國家藥品監(jiān)督管理局臨床試驗默示許可的人臍帶間充質干細胞注射液《藥物臨床試驗批件》（批件號 CXSL1900016） ，適應癥：膝骨關節(jié)炎。這是實施“60天臨床試驗默許制”后，國內第3項干細胞新藥IND獲得默認許可。
（圖片來源：CDE）
此前，西比曼生物的異體人源脂肪間充質祖細胞注射液，獲得了我國實施“60天臨床試驗默許制”后的首個藥物臨床試驗批件。適應癥同樣是：膝關節(jié)炎。細胞來源是：異體脂肪間充質祖細胞?？芍苯娱_展治療膝骨關節(jié)炎的II期臨床試驗。
對于間充質干細胞而言，除了膝骨關節(jié)炎這個適應癥。糖尿病足潰瘍也是很好的適應癥，另一項獲批的干細胞藥物臨床試驗就是漢氏聯合申報的人胎盤間充質干細胞凝膠。
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間充質干細胞與膝骨關節(jié)炎
膝骨關節(jié)炎(Knee Osteoarthritis，KOA)是一種常見的慢性關節(jié)疾病，又叫做退行性關節(jié)炎，以關節(jié)軟骨原發(fā)性或者是繼發(fā)性退行性變以及骨質增生為特征。中老年人常見，主要侵害膝關節(jié)軟骨、骨和滑膜組織。病發(fā)期間患者會出現關節(jié)疼痛、腫脹、變形。嚴重時可以出現膝關節(jié)畸形。流行病學數據顯示，國內的骨關節(jié)炎發(fā)病率約為10%，大約有1.5億的的患病人群基數，其中約50%為膝骨關節(jié)炎患者。
間充質干細胞（MSCs）的治療作用主要歸因于其在炎癥環(huán)境調控下發(fā)揮的免疫調節(jié)功能和其強大的旁分泌作用，可以用于治療廣泛的退行性和炎性疾病。人臍帶間充質干細胞（Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells，hUCMSCs），是從新生兒臍帶華通氏膠（Wharton jelly，WJ）分離提取的一種間充質干細胞。在我國，臍帶屬于醫(yī)療廢棄物，其獲取具有天然的優(yōu)勢，而且對捐贈者（供體）沒有額外的創(chuàng)傷，沒有醫(yī)學倫理的困擾。從這個角度來看，與抽取脂肪、抽取骨髓等來源相比，從臍帶制備間充質干細胞具有一定產業(yè)化優(yōu)勢。
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國際相關細胞產品或技術
細胞產品或技術治療膝關節(jié)炎已經不是新鮮事物。目前全球獲批用于治療膝骨關節(jié)損傷治療的相關細胞產品或細胞技術，包括:
比利時TiGenix公司開發(fā)的產品ChondroCelect（自體軟骨），用于膝蓋軟骨修復。（注：細胞產品）
價格：約15.4萬人民幣
韓國Medipost 公司開發(fā)的產品Cartistem（臍帶血間充質干細胞），用于治療退行性關節(jié)炎和受損的膝蓋軟骨。（注：細胞產品）
價格：約14萬人民幣/單側；劑量：2.5 x10^6 細胞/支
2016年2月，FDA批準Maci （在豬膠原蛋白膜上培養(yǎng)的自身軟骨細胞）用于臨床治療成人膝關節(jié)軟骨損傷。Maci是第一個被FDA批準使用來自患者自身健康膝軟骨組織在支架上生長細胞而應用于組織工程的產品。（注：組織工程）
2018年11月，北京衛(wèi)健委新增的《首批重點新增醫(yī)療服務價格項目規(guī)范表》中涉及到“關節(jié)軟骨損傷的組織工程軟骨治療”項目，在解放軍總醫(yī)院開展。本項目使用患者自身健康軟骨細胞體外擴增至一定量，通過通過組織工程手段，將自體軟骨細胞構建成組織工程軟骨進行移植。（注：組織工程）
價格：6.4萬人民幣/單側
國內外大量臨床研究和臨床試驗已經證實，脂肪、臍帶、臍帶血和骨髓等組織來源的間充質干細胞（MSCs）和以自體軟骨細胞為種子細胞的組織工程在膝關節(jié)炎治療中是安全和有效的。膝關節(jié)炎也因此成了干細胞走向臨床應用的重要突破口之一。
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臨床試驗小知識
此次獲批是臨床試驗IND申請默認許可，在這里簡單科普一下：
IND（Investigational new drug）申請：即新藥研究申請。新藥在被用于人體臨床試驗之前，申請者遞交新藥研究申請IND，其主要目的是提供數據證明該藥物具備用于早期臨床試驗的合理性與安全性。
臨床試驗一般分為I、II、III、IV期臨床試驗。
根據《干細胞臨床試驗研究管理辦法(試行)》的規(guī)定，開展干細胞臨床試驗研究，不得向參與研究得病人收取任何費用。
尚記得《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》征求意見稿剛發(fā)布時，業(yè)內嘩然。很多準備挺近干細胞藥物研發(fā)的企業(yè)在猶豫，在躊躇。時隔月余，一項新的干細胞新藥臨床試驗項目獲得CDE默認許可。這或許可以給躊躇中的細胞藥物研發(fā)企業(yè)一針強心劑。
最后說一句題外話：雖然上海愛薩爾干細胞新藥IND是"人臍帶間充質干細胞注射液"，然而據官方網站顯示他們的核心技術是iPSC，令人深思！
信息來源：
[1] 國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心
[2]《干細胞臨床試驗研究管理辦法(試行)》
相關科普：
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