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CART:治愈癌癥的終極療法?
作者:福布斯來源:福布斯2014-5-15 14:39:2

諾華收購了Dendreon旗下多家工廠中的一家,但朱諾招募了建立這些工廠的那個人:50歲的Dendreon前CEO漢斯?畢曉普(Hans Bishop)?!拔覐奈匆娺^像這樣的早期臨床數(shù)據(jù)?!彼f,“我在這個行業(yè)里摸爬滾打了很長時間,長期參與臨床開發(fā),但我們現(xiàn)在看到的東西大為不同,就像是白天與黑夜的差別。”

今年2月,紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心(Memorial Sloan Kettering)的聯(lián)合創(chuàng)始人邁克爾?薩德萊恩(Michel Sadelain)公布了急性白血病的治療數(shù)據(jù),與諾華的數(shù)據(jù)展開競爭:他的CART使21名成人中的18人得到了完全治愈。還有朱諾公司在西雅圖創(chuàng)造的其他CART,導(dǎo)演了像米爾頓?萊特三世(Milton Wright III)這樣的奇跡故事。現(xiàn)年20歲的萊特在8歲時患上急性淋巴細(xì)胞白血病,病情兩度復(fù)發(fā),時間相隔5年。他長相俊美,只不過因為化療的緣故心臟不好,使他失去了一所社區(qū)大學(xué)的橄欖球獎學(xué)金。第三次病發(fā)時,他接受了CART治療,出現(xiàn)高燒和低血壓癥狀,但癌細(xì)胞消失無蹤,于是取消了骨髓移植手術(shù)。

朱諾正在弗雷德.哈欽森癌癥研究中心開發(fā)的下一代CART療法似乎只會導(dǎo)致更為輕微的高燒癥狀。到目前為止,患者只需要服用泰諾(Tylenol)。朱諾甚至擁有另一個選擇:一種使用自然而非人造受體來探測癌細(xì)胞的T細(xì)胞。朱諾將進(jìn)行混搭以創(chuàng)造出更好的CART。

關(guān)于這種療法的倫理之爭已然山雨欲來。朱諾和其他的CART研究機(jī)構(gòu)表示,從道義上講,他們應(yīng)該向患者提供骨髓移植手術(shù),因為該手術(shù)雖然常常致命,但卻是經(jīng)過驗證的治愈方法。到目前為止,參與諾華和朱諾研究工作的很多患者都沒有做這種手術(shù)。賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員說,他們的很多患者不適合接受骨髓移植手術(shù),而他們的CART療法在有些患者身上似乎能多年有效。

其他競爭對手包括MD安德森癌癥中心(MD Anderson Cancer Center)獨力進(jìn)行的CART項目,凱德藥業(yè)(Kite Pharma)與美國國家癌癥研究所免疫學(xué)先驅(qū)史蒂文?羅森伯格(Steven Rosenberg)搭檔開展的項目,以及生物科技巨頭賽爾基因(Celgene)與小企業(yè)藍(lán)鳥生物(Bluebird Bio)合作進(jìn)行的項目。

“看看像賽爾基因這樣的公司,你知道他們能搞定?!毕iT尼斯說,“他們應(yīng)該搞定。這對患者有好處。我們希望打敗競爭對手,但實際上我們正在利用競爭對手來促使我們?yōu)榛颊呓鉀Q問題。”

希門尼斯說,盡管CART療法具有重大的歷史意義,但開發(fā)癌癥新療法的最大障礙可能是經(jīng)濟(jì)而不是科學(xué)?!耙袁F(xiàn)在的價格推出重復(fù)的療法并期望人們買單,大家都知道這種事情不會發(fā)生?!彼f,“需要對癌癥治療的整個定價體系進(jìn)行反思,因為現(xiàn)在的價格水平無法長期維持下去?!?/p>

實際上這就是他擴(kuò)大公司癌癥部門(以便于競爭),同時押注于最大膽技術(shù)的原因。他認(rèn)為,在今后10年,由于人口老化和疾病的緣故,世界各國將被迫加倍提高醫(yī)療支出,醫(yī)療保健公司將迎來“殘酷的新世界”。矛盾之處在于,支出的迅速提高將導(dǎo)致政府試圖削減支出,使醫(yī)院、醫(yī)生和制藥公司之間的競爭變得更加激烈。

“盡管醫(yī)療支出將提高近一倍,但你將看到那些公司被這種新的環(huán)境壓垮。”希門尼斯說。他的一支團(tuán)隊正在積極探索癌癥藥物定價的新方法,幾種藥物以統(tǒng)一價出售,或者醫(yī)療系統(tǒng)和保險商根據(jù)有多少患者得到治愈來付款。

當(dāng)研究人員說起CART時,他們常常談到骨髓移植手術(shù)的費用(一個療程需要35萬美元)。為什么不呢?用于治療罕見病的生物科技藥物每年需花費40萬美元甚至更多。但希門尼斯說,這個價格太高了,即使是突破性藥物,費用也必須降下來。

今年早些時候,諾華以未公開的價格收購了CoStim公司,藉此進(jìn)入癌癥免疫治療藥物領(lǐng)域,因為諾華覺得自己需要將這類藥物與其靶向藥物和CART結(jié)合起來。這也是他與葛蘭素史克達(dá)成那個協(xié)議的原因。這宗交易不僅讓他擺脫了未實現(xiàn)盈利的部門,還使他擁有了與未來的藥物買家——政府和保險公司——進(jìn)行談判的砝碼。

他與葛蘭素史克CEO安德魯?維迪(Andrew Witty)在歐洲制藥行業(yè)組織的會議上見面。他們開始說起疫苗,很快發(fā)現(xiàn)兩家公司都擁有對方想要的業(yè)務(wù)。他們努力推動這宗復(fù)雜的交易在公司里獲得通過,每周都要交談數(shù)次,包括復(fù)活節(jié)那天,以便盡快完成交易。最困難的時刻是確保在事情進(jìn)展不順的情況下,諾華有權(quán)退出兩家公司合資建立的消費者保健公司。該公司將由葛蘭素史克掌控。

諾華能否成功?在新藥方面,10年前該公司是領(lǐng)頭羊?,F(xiàn)在,調(diào)研公司Sector & Sovereign Research的新調(diào)查顯示,諾華在22家企業(yè)中僅排名第18位。這份調(diào)查根據(jù)研發(fā)投入的經(jīng)濟(jì)回報來對制藥企業(yè)進(jìn)行排名。但情況正在發(fā)生變化,CART和兩種心臟藥物可能大受歡迎。正如格列衛(wèi)所示,只需要一種藥物就能改變一家公司的命運。

CART挽救的首位患者道格拉斯?奧爾森是CART的信徒?!熬臀叶?,我被治好了?!彼f,“我甚至沒想過病情會復(fù)發(fā)。我沒有這樣想過。這就像是你突然之間能夠自由呼吸了?!保?a target="_blank">生物谷Bioon.com)


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