來源：梅斯醫(yī)學-生物谷
真實世界研究（Real-world Study, RWS）是通過不經(jīng)主觀篩選或二次加工的方式收集客觀存在于或必然產(chǎn)生于日常臨床診療實踐中的數(shù)據(jù)，根據(jù)不同的待解答方向，經(jīng)統(tǒng)計分析獲得相應(yīng)的研究結(jié)果，借以提供最具指導性的循證依據(jù)，正所謂“取之于民，用之于民”。
RWS的要義在于“非干預”，通常采取“非隨機、非對照、非設(shè)盲”的研究設(shè)計，相較于隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial，RCT）而言，RWS涵蓋的范圍更廣，除了RCT需要回答的研究問題“藥物/治療手段的有效性與安全性”之外，疾病的病因預測，風險因子，診斷，發(fā)展，預后，以及患者特征，臨床路徑等方面也是RWS所涉及的研究范疇。
RWS通常是由研究者（臨床醫(yī)生）作為發(fā)起方，從而開展的科學研究，筆者接觸眾多開展或參與此類研究的臨床醫(yī)生，多為具有豐富臨床實踐經(jīng)驗，并且基于自身長期臨床觀察和總結(jié)歸納一系列待解決的臨床問題，包括“病人患的是什么??？”，“疾病是由什么原因引起的？”，“臨床診斷的依據(jù)有哪些？”，“診斷的準確度如何？”，“這種疾病在人群中發(fā)生的概率是多大？”，“患者患病后的結(jié)局是什么？如何治療？如何決策？”，“治療措施的作用機理是什么？”和“治療措施的具體效果如何？安全性如何？”等，針對上述一系列提出的問題，設(shè)計相關(guān)研究或需要收集的數(shù)據(jù)點，經(jīng)過一段時間的數(shù)據(jù)管理與積累，合并倒推的既往數(shù)據(jù)，分析獲得相應(yīng)待解答的研究問題的統(tǒng)計結(jié)果，通過長年累月真實世界的臨床證據(jù)，優(yōu)化臨床路徑，探索最佳治療模式，達成真正服務(wù)于人類衛(wèi)生健康的醫(yī)療宗旨。
‘It is not true that ‘‘the laboratory can never be like life.’’ The laboratory must be like life!’，試驗只有可以應(yīng)用到實踐才有真正的臨床意義，RWS則是在臨床需求導向下開展的科學研究。[1] RCT是目前評價藥物/治療手段有效性和安全性的金標準，是監(jiān)管機構(gòu)政策導向的臨床研究，但是由于試驗設(shè)計的局限性，研究者和患者的選擇偏移性，試驗樣本并不足以完全反映真實世界的臨床實踐，有非常大的幾率，單次研究對象僅能代表總?cè)巳旱囊粋€亞組。[2] RWS收集的研究數(shù)據(jù)，涵蓋了臨床實踐中可能出現(xiàn)的混雜因素，尤其針對疾病病程發(fā)展的研究，需要長時間的觀察隨訪，獲得的研究結(jié)果也更為客觀，但同時也增加了數(shù)據(jù)質(zhì)量管理的難度。因此，盡可能多的擴大樣本量，擴大樣本覆蓋區(qū)域以及延長研究隨訪時間，是提高RWS研究價值的有效手段。目前，最為常見的真實世界研究包括：
1）回顧性研究醫(yī)院臨床資料，這類型的研究也在經(jīng)歷紙質(zhì)到電子化的變革，但相對而言，研究數(shù)據(jù)質(zhì)量較差，需要通過有效的數(shù)據(jù)清洗及統(tǒng)計前預處理，從而獲得符合統(tǒng)計分析的數(shù)據(jù)集，由于一些關(guān)鍵數(shù)據(jù)點的缺失，可解釋的臨床問題較為局限，多應(yīng)用于公共管理，藥物/治療手段的真實療效及安全，藥物經(jīng)濟學等。[3]
2）注冊登記研究，這類型的研究目前被廣泛應(yīng)用，根據(jù)設(shè)計的入排標準入組患者，有預先設(shè)想的主次要研究目的及待解決研究問題，但沒有嚴格規(guī)定研究起止時間，研究一旦開展便希望長期進行下去，目前最具代表性的注冊登記研究通常由政府或公立/非盈利機構(gòu)主導。[4-5]
3）實效研究，該類型研究設(shè)計相較另外兩個類型而言最為嚴格，嚴格規(guī)定研究起止時間，根據(jù)主要的研究目的及終點，獲取或預測患者結(jié)局，研究操作符合或盡可能按照GCP要求，有嚴格的項目管理和數(shù)據(jù)質(zhì)量控制，因此，項目費用高昂，但研究價值較高。[6-7]
RWS作為臨床需求導向的科學研究，是今后科研發(fā)展的必然趨勢，旨在為藥企提供策略，改善醫(yī)療質(zhì)量以及服務(wù)患眾（圖1）。
圖1 多方獲益的研究方式（RWS）
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參考文獻：
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