參考消息網(wǎng)6月26日?qǐng)?bào)道據(jù)西班牙《國家報(bào)》網(wǎng)站6月22日?qǐng)?bào)道，一種治療心絞痛的藥物會(huì)成為治療勃起功能障礙的著名藍(lán)色小藥丸，完全是出于偶然。這是科學(xué)的意外發(fā)現(xiàn)。上世紀(jì)80年代，輝瑞制藥公司開始測(cè)試一種化合物的特性，以擴(kuò)張冠狀動(dòng)脈并改善流向心臟的血流。但臨床試驗(yàn)結(jié)果表明這是一個(gè)真正的失敗，并沒有出現(xiàn)預(yù)期的對(duì)心血管的影響。但無意間，研究人員發(fā)現(xiàn)，作為服用這種藥物的副作用，一些患者報(bào)告了有力而持久的勃起。于是，出于偶然，這一研究中的無心插柳，為著名藥物“偉哥”后來的商業(yè)化奠定了第一塊基石。這是一個(gè)失敗變成功的故事。
這種藥物打開了對(duì)抗勃起功能障礙的大門，并在無意間成了一種新策略的范例，即以一種更靈活的方式測(cè)試和擴(kuò)展針對(duì)任何疾病的治療武器庫。這就是藥物再利用，即將已知和測(cè)試過的藥物或分子用于其他用途，以便在其主要適應(yīng)癥之外開發(fā)其治療潛力。藥房里的一些“老面孔”，如用于鎮(zhèn)痛的阿司匹林和抗癲癇藥托吡酯，已經(jīng)在被研究用于治療其他疾病。
西班牙國家研究委員會(huì)（CSIC）科學(xué)家、化學(xué)博士努里婭·E·坎皮略及其合作伙伴在合著的《舊藥的新用途》一書中指出，一種藥物或疫苗獲得批準(zhǔn)和實(shí)現(xiàn)商業(yè)化需要10到15年的時(shí)間，并意味著大約25億歐元（約合26.3億美元）的投入。一種藥物的研發(fā)就像一場(chǎng)“障礙賽跑”。1萬種化合物可以同時(shí)在一條起跑線上出發(fā)，但最終，經(jīng)過測(cè)試和臨床試驗(yàn)以找到安全有效的治療靶標(biāo)之后，只有一種能成為勝利者。當(dāng)然前提是它能夠到達(dá)終點(diǎn)。
今天市場(chǎng)上銷售的藥物是所有這些漫長而昂貴的“障礙賽跑”的贏家。但是還有其他方法可以發(fā)現(xiàn)潛在藥物，例如藥物再利用。這些方法正在尋求開辟一條新路，作為縮短研發(fā)時(shí)間和節(jié)省經(jīng)濟(jì)資源的替代方案?？财ぢ约捌浜献骰锇楸硎?，藥店在售的藥物中有多達(dá)75%可能有新的治療用途，從而可以支持新的臨床應(yīng)用。
由于這些藥物已經(jīng)通過了安全性和毒性測(cè)試，研究人員可以省去臨床前階段?？财ぢ越榻B說：“我們節(jié)省了時(shí)間、金錢以及我們?cè)趯?shí)驗(yàn)中使用的動(dòng)物?！蔽靼嘌篮币娂膊⊙芯烤W(wǎng)絡(luò)生物醫(yī)學(xué)研究中心的科學(xué)負(fù)責(zé)人比阿特麗斯·戈麥斯表示，通過這種方式，“可以在3年內(nèi)找到新的適應(yīng)癥”。在市場(chǎng)上推出藥物再利用的成果，也可以使成本降至3億歐元左右，遠(yuǎn)低于從零開始研發(fā)新藥所需投入的20億到30億歐元。
有一些藥物再利用的典型例子，或者說，至少是這類嘗試的典型例子。例如，阿司匹林是一種歷史悠久的解熱鎮(zhèn)痛藥，后來人們發(fā)現(xiàn)了它作為抗血小板藥改善血流的作用。而目前，人們正在研究它對(duì)治療結(jié)腸癌的潛在益處。發(fā)表在《美國醫(yī)學(xué)會(huì)雜志·腫瘤學(xué)卷》月刊上的一項(xiàng)前瞻性研究稱，使用阿司匹林可以將結(jié)直腸癌風(fēng)險(xiǎn)降低18%。其作為癌癥預(yù)防藥物的驗(yàn)證尚未完成，但相關(guān)研究正在進(jìn)行中。
另一種獲得“第二次生命”的藥物是沙利度胺。它在上世紀(jì)60年代被用于治療孕吐，但會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的新生兒缺陷。然而，在被證明對(duì)一種麻風(fēng)病具有療效之后，沙利度胺已從壞名聲中走了出來：1998年它在美國被批準(zhǔn)用于這種新的適應(yīng)癥，并于2012年被批準(zhǔn)用于治療多發(fā)性骨髓瘤。
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