▎藥明康德/報(bào)道
Gottlieb博士指出，近年來(lái)，我們?cè)卺t(yī)學(xué)上取得了過(guò)去難以想象的突破，免疫療法和基因療法也已成為現(xiàn)實(shí)。然而，不同疾病領(lǐng)域的進(jìn)展卻呈現(xiàn)出不均衡的態(tài)勢(shì)——在復(fù)雜神經(jīng)疾病領(lǐng)域，由于我們?nèi)狈?duì)生物學(xué)機(jī)制和疾病原因的深刻認(rèn)識(shí)，至今人類取得的進(jìn)展有限。
以阿茲海默病為例，這種疾病在病發(fā)后，可能數(shù)年沒(méi)有癥狀。而一旦臨床癥狀變得明顯，患者的一些重要身體機(jī)能就已經(jīng)喪失。這不僅讓新藥研發(fā)變得困難無(wú)比，也給患者及其家庭帶來(lái)了深遠(yuǎn)的影響。為了滿足這一巨大的醫(yī)療需求，并為其他神經(jīng)疾病的治療帶來(lái)轉(zhuǎn)機(jī)，美國(guó)FDA正試圖讓新藥監(jiān)管項(xiàng)目變得與時(shí)俱進(jìn)，更好地體現(xiàn)當(dāng)下的需求。為此，美國(guó)FDA上周一下子公布了五項(xiàng)新指南的草案，分別針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良、肌萎縮側(cè)索硬化、阿茲海默病、偏頭痛、以及癲癇這五大神經(jīng)疾病領(lǐng)域。
▲阿茲海默病奪取了許多人的寶貴記憶（圖片來(lái)源：Pixabay）
通過(guò)與患者群體和科研人員進(jìn)行密切合作，FDA在阿茲海默病的相關(guān)指南中提到，將支持極早期的疾病干預(yù)，以在出現(xiàn)臨床癥狀前控制疾病。該文件也介紹了如何在失智癥狀出現(xiàn)前對(duì)該疾病進(jìn)行研究，如通過(guò)認(rèn)知篩選、圖像測(cè)試、或是生物標(biāo)志物，來(lái)找到潛在的早期阿茲海默病患者，讓他們加入到臨床試驗(yàn)中。
具體來(lái)說(shuō)，FDA建議根據(jù)病情，將阿茲海默病患者分為數(shù)個(gè)階段。1期患者出現(xiàn)了和阿茲海默病相關(guān)的病理變化，但沒(méi)有出現(xiàn)任何臨床癥狀；2期患者則在病理變化外，出現(xiàn)了微小且可測(cè)的神經(jīng)生理學(xué)異常，但沒(méi)有出現(xiàn)功能上的衰退；3期和4期患者則分別出現(xiàn)了中度功能衰退，以及明顯的失智癥狀。
▲新的指南草案中提到，我們可能對(duì)極早期阿茲海默病的臨床終點(diǎn)進(jìn)行調(diào)整
▲新的指南草案中提到，我們可能對(duì)極早期阿茲海默病的臨床終點(diǎn)進(jìn)行調(diào)整（圖片來(lái)源：FDA）
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