FDA提前批準乳腺癌治療藥物palbociclib
美國當?shù)貢r間2月3 日，F(xiàn)DA 官網(wǎng)發(fā)布消息稱，提前批準用于治療晚期（轉(zhuǎn)移性）乳腺癌的藥物 palbociclib（ 商品名 Ibrance） 。女性乳腺癌是美國第二大常見癌癥，起源于乳腺組織并進行性發(fā)展，可轉(zhuǎn)移至周圍正常組織。美國國家癌癥研究所（NCI）估計 2014 年美國約有 232670 名女性診斷為乳腺癌，且 40000 名女性因此喪生。
此前輝瑞公司宣布，公司開發(fā)的palbociclib最近獲得了FDA相關(guān)部門的肯定，這也為palbociclib的最終上市掃清了障礙。Palbociclib是通過阻斷CDK4和CDK6兩種酶來治療患有轉(zhuǎn)移性乳腺癌的絕經(jīng)期婦女患者。FDA的相關(guān)官員對輝瑞公司此次提交的臨床二期數(shù)據(jù)表示滿意。而FDA作出這一決定的時間比其最終期限提前了兩個月之多，這也為輝瑞公司在競爭激烈的CDK抑制劑藥物開發(fā)市場中取得領(lǐng)先位置提供了便利。目前輝瑞公司在這一領(lǐng)域中的主要對手包括了禮來和諾華等制藥巨頭。
Ibrance 可作用于促進癌癥細胞生長的細胞周期素依賴性激酶 4 和細胞周期素依賴性激酶 6（CDK4/6）。 Ibrance 計劃用于治療 ER 陽性、HER2 陰性、尚未接受內(nèi)分泌治療的、絕經(jīng)后轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者?？膳c來曲唑聯(lián)用，來曲唑是 FDA 批準的可用于治療絕經(jīng)后女性特定類型乳腺癌的另一個產(chǎn)品。
FDA 藥物評估與研究中心血液和腫瘤藥物辦公室主任 Richard Pazdur 教授稱，palbociclib 和來曲唑聯(lián)用為轉(zhuǎn)移性乳腺癌女性患者的治療提供了一個新方向，F(xiàn)DA 正根據(jù)其快速認證流程來加速批準其腫瘤藥物上市許可證。
經(jīng)前期臨床試驗證實，與之前的乳腺癌治療相比，Ibrance 可能會起到替代性的作用，因此，F(xiàn)DA 認為其是具有重大突破性的治療藥物。在此之前， Ibrance 概述表明，在治療一系列不同情況甚至沒有遇到過的臨床需求情況下，其仍然可以提供安全有效的乳腺癌治療。Ibrance 面向市場報價的時間定在 2015 年 4 月 13 日，屆時，相關(guān)機構(gòu)會完成該藥物應(yīng)用的完整概述，然而，在提前超過兩個月的今天，F(xiàn)DA 已經(jīng)通過了此藥物。
Ibrance 通過認證列于 FDA 的快速認證程序中，通過此程序認證的藥物，通常是一些治療一系列疾病或者嚴重威脅人類健康疾病的藥品，并且這些藥物已經(jīng)通過臨終點試驗，表明對于患者是有實質(zhì)性作用的。這個程序提供給病人可以提早使用有潛在價值并通過公司考證有確切臨床效果的藥物。
該藥在 165 名檢查 ER 陽性 HER2 陰性患有晚期乳腺癌且未經(jīng)治療的絕經(jīng)后女性患者中進行試驗。臨床研究表明，患者被隨機分配接受 Ibrance 合并 letrozole 或單藥 letrozole 治療。第一組 Ibrance 合并 letrozole 治療的患者生存 22.2 個月且無其他疾病并發(fā)，而另外一組單藥 letrozole 治療的患者平均生存時間為 10.2 個月。其他總的生存率數(shù)據(jù)現(xiàn)今為止并沒有出結(jié)果。
最常見的藥物副作用為中性粒細胞減少、白細胞減少癥、疲勞、貧血、上呼吸道感染、惡心嘔吐、口腔粘膜炎癥性口炎、脫發(fā)、腹瀉、血小板減少、食欲下降、無力、周圍神經(jīng)損傷以及鼻出血等。醫(yī)療保健人員應(yīng)告知病人這些風(fēng)險。
藥物的建議劑量是從 125 mg 開始，維持 21 天，隨后 7 天停止服藥。醫(yī)療保健人員建議應(yīng)根據(jù)患者臨床表現(xiàn)，在開始治療前、每個治療周期開始前以及在前兩個周期的第 14 天監(jiān)測全血細胞計數(shù)。
美國 FDA 致力于改善和維護公眾健康，保證人類用藥和獸醫(yī)用藥、疫苗和其它生物制品、以及醫(yī)療設(shè)備的安全性和有效性。該機構(gòu)還負責(zé)我國的食物供給、化妝用品、膳食補充劑、電子產(chǎn)品的安全性保障，并負責(zé)煙草行業(yè)的規(guī)范化。
分析人士預(yù)計，一旦palbociclib獲得FDA的最終批準上市，其年銷售額峰值將達到30億-50億美元之多。通常，許多抗癌藥物都是通過作用于表皮生長因子受體來達到抗腫瘤效果，而目前發(fā)現(xiàn)很多乳腺癌患者并不表達這種受體。Palbociclib的創(chuàng)新之處就在于這種藥物的靶向目標變?yōu)榱舜萍に厥荏w。從而為這類乳腺癌患者提供了新的選擇。同時，F(xiàn)DA還表示palbociclib還有望與另一種抗癌藥物letrozole聯(lián)合治療專一性乳腺癌。這也是輝瑞公司在開辟自己的腫瘤療法研發(fā)部門后取得的首個勝利。
新年伊始，輝瑞公司正在大刀闊斧地開辟自己的腫瘤藥物部門。去年，輝瑞公司曾經(jīng)嘗試以1180億美元的的價格收購阿斯利康，以獲得其繼續(xù)的腫瘤免疫療法研發(fā)部門，然而由于各方面的原因，這一收購案最終胎死腹中。不過，輝瑞公司并未就此偃旗息鼓。不久，輝瑞公司就和德國默克公司簽訂了價值數(shù)億美元的腫瘤免疫療法研發(fā)協(xié)議。
或許2015年將成為輝瑞公司研發(fā)部門重組后的一個豐收年。
