我國政府網(wǎng)，衛(wèi)健委，藥監(jiān)局關(guān)于罕見病政策的值得企業(yè)細(xì)讀，雖然目前鼓勵支持和減免力度很小，但是趨勢走強(qiáng)。
一.關(guān)注罕見疾?。?div style="height:15px;">
1.據(jù)悉，注射用丹曲林鈉（dantrolene sodium）一種細(xì)胞內(nèi)肌肉松弛劑，用于治療惡性高熱（malignant hyperthermia，MH）。
惡性高熱屬于罕見病，也稱為麻醉發(fā)熱， 是一種以高代謝為特征的遺傳性肌病。目前，國內(nèi)無相關(guān)產(chǎn)品上市，本塊治療領(lǐng)域空白。
2.2017年12月，麗珠醫(yī)藥集團(tuán)發(fā)布公告，全資子公司麗珠集團(tuán)麗珠制藥廠、麗珠集團(tuán)麗珠醫(yī)藥研究所研究的注射用丹曲林鈉收到國家食藥監(jiān)總局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗批件》（批件號：2017L04037）。
藥物名稱：注射用丹曲林鈉
英文名/拉丁名：Dantrolene Sodium for Injection
劑型：注射劑
規(guī)格：20mg
申請事項：國產(chǎn)藥品注冊
注冊分類：（原）化學(xué)藥品第3.3類
申請人：麗珠集團(tuán)麗珠制藥廠，麗珠集團(tuán)麗珠醫(yī)藥研究所
據(jù)悉，以上注射用丹曲林鈉（dantrolene sodium）仿制藥由麗珠集團(tuán)自主研發(fā)。
二.首家報產(chǎn)：
1.藥融數(shù)據(jù)，Pharnex Datamonitor監(jiān)測顯示，麗珠集團(tuán)于2019年2月18日提交首家仿制藥上市申請。
麗珠醫(yī)藥集團(tuán)于2009年立項開發(fā)丹曲林鈉注射劑，歷時10年提交上市申請。
受理號
藥品名稱
藥品類型
申請類型
注冊分類
企業(yè)名稱
承辦日期
CYHS1900135
注射用丹曲林鈉
化藥
仿制
3
麗珠集團(tuán)麗珠制藥廠
2019-02-18
2.臨床對比試驗：
登記號：CTR20180972
適應(yīng)癥：惡性高熱
試驗通俗題目：注射用丹曲林鈉比較藥動學(xué)試驗
試驗專業(yè)題目：以原研Dantrium為 對照的注射用丹曲林鈉在中國健康受試者藥代動力學(xué)比較研究
試驗方案編號：Livzon-LZ1015-PK
臨床申請受理號：企業(yè)選擇不公示
藥物名稱：注射用丹曲林鈉
藥物類型：化學(xué)藥物
期待本品快速獲批，讓這種臨床麻醉所致嚴(yán)重并發(fā)癥的病人獲益！
更多各大藥企產(chǎn)品信息，關(guān)注藥融數(shù)據(jù)。
參考：
NMPA/CDE；
藥融數(shù)據(jù)，Pharnex Datamonitor;
FDA/EMA；
相關(guān)公司公開披露等。
