最近，美國生物治療公司Asterias公布了其干細(xì)胞藥物OPC1 治療嚴(yán)重脊髓損傷的1/2a期臨床試驗(yàn)12個(gè)月的最新數(shù)據(jù)，評估了OPC1治療嚴(yán)重頸脊髓損傷的安全性和潛在療效。
數(shù)據(jù)顯示，接受OPC1治療的25名受試者，沒有任何一例嚴(yán)重不良反應(yīng) [安全性]。
95%的受試者進(jìn)行MRI掃描，其結(jié)果符合受傷部位組織基質(zhì)的形成過程，證明OPC1細(xì)胞已經(jīng)植入到受傷部位，并且有利于避免空洞的形成。
在12個(gè)月時(shí)，94%的受試者在接受治療后，至少在一側(cè)恢復(fù)了至少一項(xiàng)運(yùn)動水平，33%的受試者至少在一側(cè)恢復(fù)了兩項(xiàng)或更多運(yùn)動水平，其中一組受試者的上肢運(yùn)動評分平均提高8.9分 [有效性]。
以上臨床試發(fā)布的最新數(shù)據(jù)，無疑為包括脊髓損傷在內(nèi)的涉及神經(jīng)功能修復(fù)的疾病帶來了新希望。
OPC1是一種來自人類干細(xì)胞的少突膠質(zhì)祖細(xì)胞群，在臨床前測試中顯示出形成神經(jīng)營養(yǎng)因子、刺激血管形成和誘導(dǎo)軸突脫髓鞘三種潛在的修復(fù)功能，用以處理脫髓鞘疾病中觀察到的復(fù)雜病理癥狀，比如脊髓損傷和多種神經(jīng)退行性疾病，包括多發(fā)性硬化癥和白質(zhì)中風(fēng)。
過去的幾年里，許許多多的動物臨床試驗(yàn)讓科學(xué)家們相信干細(xì)胞對脊髓損傷的治療效果，他們不斷探索干細(xì)胞對于人類脊髓損傷的治療，Asterias推出的干細(xì)胞藥物OPC1就是其中的佼佼者，緩解了很多受試者的病情。
Jake Javier 從脊髓損傷中恢復(fù)走進(jìn)大學(xué)校園
美國大學(xué)生Jake就是OPC1的一位獲益者。Jake在一次跳水過程中意外地弄傷了自己的脊椎，造成了胸部以下的截癱，這給Jake的命運(yùn)帶來了不可估量的打擊。后來Jake積極進(jìn)行康復(fù)治療，并加入Asterias公司開展的OPC1干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，成為一名受試者。
經(jīng)過一段時(shí)間的治療，他已經(jīng)能漸漸地重新使用自己的手臂，目前已進(jìn)入加州理工大學(xué)繼續(xù)學(xué)習(xí)，這項(xiàng)試驗(yàn)無疑對他的生活質(zhì)量和自理能力產(chǎn)生了巨大的影響。
“受試者的首要目標(biāo)是觀察OPC1對頸脊髓損傷患者的安全性，并為后期試驗(yàn)設(shè)計(jì)積累相關(guān)重要因素的數(shù)據(jù)，比如最佳劑量水平、脊髓損傷后注射OPC1的時(shí)機(jī)、免疫抑制方案、細(xì)胞移植和在不同研究亞群中觀察到的運(yùn)動恢復(fù)率。我們相信這個(gè)目標(biāo)已經(jīng)成功實(shí)現(xiàn)了?！盇sterias公司首席醫(yī)療官Ed Wirth興奮地評論道。
脊髓損傷往往是毀滅性的，可能在一瞬間改變一個(gè)人的生活。在過去，醫(yī)生除了提供緩解疼痛的辦法以及提供物理治療以盡量恢復(fù)肌肉功能之外，幾乎沒有其他辦法。近年來，干細(xì)胞治療給脊髓損傷患者帶來了新希望。
Asterias公司臨床試驗(yàn)的細(xì)胞來源為胚胎干細(xì)胞。事實(shí)上，不少臨床試驗(yàn)采用間充質(zhì)干細(xì)胞來治療脊髓損傷。根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）全球最大的臨床研究數(shù)據(jù)庫ClinicalTrials上注冊的信息，截止目前共有45項(xiàng)干細(xì)胞治療脊髓損傷的臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，其中大約64%采用的是間充質(zhì)干細(xì)胞，目前認(rèn)為間充質(zhì)干細(xì)胞主要通過旁分泌作用治療脊髓損傷。
中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院 戎利民教授
2017年8月，中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院通過臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植為脊髓損傷而導(dǎo)致下肢癱瘓的64歲患者陳雙喜進(jìn)行了為期2年的治療，該患者奇跡般地從輪椅上站起來。
臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）是存在于臍帶華通氏膠（Wharton’s jelly）和血管周圍組織中的一種間充質(zhì)干細(xì)胞。來源于臍帶的間充質(zhì)干細(xì)胞因其取材方便，無道德倫理爭議，可獲取的細(xì)胞數(shù)量多、增殖能力強(qiáng)、免疫調(diào)節(jié)作用大，分泌細(xì)胞生長因子的總量也非常高，便于擴(kuò)增和傳代，同時(shí)又沒有配型、排異等問題，極其適合用于臨床研究和應(yīng)用，是間充質(zhì)干細(xì)胞的理想來源。
目前該醫(yī)院院長、骨科主任戎利民教授負(fù)責(zé)的“鞘內(nèi)注射人同種異體臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療脊髓損傷的臨床試驗(yàn)及機(jī)制研究”正在廣州、上海、成都等地開展研究，并獲選國家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃。
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