維克森林再生醫(yī)學(xué)研究所的科學(xué)家改進(jìn)了DNA編輯工具，縮短了編輯蛋白停留在細(xì)胞內(nèi)的時(shí)間，他們稱這種新方法為“打了就跑”。
CRISPR技術(shù)用于改變DNA序列和改變基因功能，CRISPR/Cas9是一種酶，它像剪刀一樣，在特定位置切割兩條DNA鏈，添加、移除或修復(fù)DNA片段，但CRISPR/Cas9并非100%準(zhǔn)確，可能會(huì)切割出意外，導(dǎo)致不必要的結(jié)果。
“CRISPR/Cas9主要挑戰(zhàn)之一是可能導(dǎo)致腫瘤或突變的脫靶，”再生醫(yī)學(xué)研究所助理教授、論文共同一作之一Baisong Lu博士說?！氨M管已經(jīng)有其他類型的慢病毒樣生物納米顆粒（LVLPs）傳遞蛋白質(zhì)或mRNAs開發(fā)出來了，但是，我們開發(fā)的LVLP有其獨(dú)特的功能。”
該課題組的目標(biāo)是利用Cas9活性實(shí)現(xiàn)基因組編輯蛋白的瞬時(shí)表達(dá)。
他們測(cè)試了各種策略，然后利用慢病毒載體和納米粒組合創(chuàng)建了最佳結(jié)果，該系統(tǒng)可有效地將Cas9 mRNA注入LVLPs，實(shí)現(xiàn)瞬時(shí)表達(dá)和高效編輯?！?/span>
慢病毒載體是一種廣泛應(yīng)用于實(shí)驗(yàn)室研究和CRISPR/Cas9 mRNA遞送技術(shù)的基因載體，納米顆粒也略有使用，但是局限在于它們?cè)贑RISPR/Cas9方面的效率不高。
這款結(jié)合了兩者優(yōu)勢(shì)的新工具發(fā)表在《Nucleic Acids Research》雜志。“通過結(jié)合納米顆粒傳遞策略的瞬時(shí)表達(dá)特征，同時(shí)保持慢病毒載體的轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，我們創(chuàng)建的這個(gè)系統(tǒng)可以用‘打完就跑’的方式包裝各種編輯蛋白mRNA進(jìn)行基因組編輯，”文章共同一作Anthony Atala博士說?！霸撓到y(tǒng)不僅可以提高安全性，而且可以避免對(duì)編輯蛋白產(chǎn)生可能的免疫反應(yīng)，從而提高體內(nèi)基因編輯效率，有助于研究和臨床應(yīng)用?！?/span>
參考文獻(xiàn)：
Delivering SaCas9 mRNA by lentivirus-like bionanoparticles for transient expression and efficient genome editing
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