美國(guó)時(shí)間6月28日，CellTrans公司的細(xì)胞治療藥物L(fēng)antidra(donislecel-jujn)獲美國(guó)食品藥物監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，這是全球首款獲批上市的由已故供體胰臟細(xì)胞制成的同種異體胰島細(xì)胞療法，用于治療即使接受糖尿病高強(qiáng)度治療，仍然由于嚴(yán)重低血糖的反復(fù)發(fā)作，無(wú)法達(dá)到目標(biāo)糖化血紅蛋白水平的Ⅰ型糖尿病成人患者。
△ FDA 批準(zhǔn)首個(gè)Ⅰ型糖尿病細(xì)胞療法
FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter Marks博士表示：“嚴(yán)重低血糖是一種危險(xiǎn)的病癥，可能導(dǎo)致意識(shí)喪失或癲癇發(fā)作，Lantidra的獲批上市是有史以來(lái)第一個(gè)治療1型糖尿病的細(xì)胞療法，為患有1型糖尿病和反復(fù)嚴(yán)重低血糖的患者提供了一種更優(yōu)的治療選擇?！?/span>
細(xì)胞新藥開啟Ⅰ型糖尿病治療新紀(jì)元
Ⅰ型糖尿病(T1D)是一種慢性自身免疫性疾病，其發(fā)病機(jī)制為免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地攻擊胰島β細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素分泌缺失，從而引起血糖水平持續(xù)升高。長(zhǎng)期以來(lái)，胰島素替代療法是Ⅰ型糖尿病治療的核心，患者需終生、每日進(jìn)行外源胰島素注射，并防止低血糖發(fā)生，而長(zhǎng)期進(jìn)行胰島素治療也會(huì)使機(jī)體出現(xiàn)其他的并發(fā)癥，如心血管病變、神經(jīng)病變、腎臟損傷等。
△ 與胰島素劑量作斗爭(zhēng)的1型糖尿病患者
此外，Ⅰ型糖尿病患者還需要每天進(jìn)行幾次血糖檢查，以指導(dǎo)其糖尿病的管理。有些患者在使用胰島素時(shí)很難在預(yù)防高血糖的同時(shí)防止低血糖的發(fā)生，患者可能無(wú)法覺察到自己的血糖正在下降，因此沒有機(jī)會(huì)自我治療，防止血糖的進(jìn)一步下降，這使選擇胰島素用藥劑量更為困難。Lantidra細(xì)胞療法為這些患者提供了一種全新的治療選擇。
這款細(xì)胞療法的作用機(jī)制主要是通過(guò)對(duì)Ⅰ型糖尿病患者進(jìn)行肝門靜脈輸注同種異體β細(xì)胞，產(chǎn)生足夠的胰島素，此外根據(jù)患者對(duì)初始劑量的反應(yīng)，還可以進(jìn)行額外的細(xì)胞輸注。這樣患者就不再需要依賴注射胰島素控制體內(nèi)的血糖水平。
FDA的批準(zhǔn)基于兩項(xiàng)非隨機(jī)單臂研究的結(jié)果。共有30名Ⅰ型糖尿病和低血糖無(wú)意識(shí)的患者參與，他們接受了1-3次注射。結(jié)果顯示，其中的21名患者在接受治療后1年以上不需要胰島素，11名患者在接受治療后1~5年不需要胰島素，10名患者5年以上不需要胰島素。
在過(guò)去的很長(zhǎng)一段時(shí)間里，胰島素作為糖尿病患者“延續(xù)”生命的方式。而在未來(lái)的發(fā)展中，細(xì)胞療法為糖尿病患者帶來(lái)更多治療方面的選擇，此次新藥的上市，也開啟了細(xì)胞治療糖尿病的新紀(jì)元，為備受糖尿病及其并發(fā)癥困擾的患者們帶來(lái)了健康希望。
干細(xì)胞讓I型糖尿病的治愈成為可能
除了Lantidra可以產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法之外，還有眾多干細(xì)胞治療I型糖尿病的臨床研究在如火如荼的開展。
在Lantidra細(xì)胞療法獲批的同時(shí)，2023年6月23日，老牌生物科技巨頭福泰制藥 Vertex Pharmaceuticals 的干細(xì)胞療法VX-880治療I型糖尿病的1/2期臨床數(shù)據(jù)也迎來(lái)了最新數(shù)據(jù)——6名接受了VX-880的治療的1型糖尿病患者，均在不同程度上恢復(fù)了胰島素分泌，血糖控制得到改善。
△ 新型干細(xì)胞來(lái)源的胰島細(xì)胞療法繼續(xù)顯示出使1型糖尿病患者擺脫胰島素依賴的前景
這項(xiàng)研究主要針對(duì)低血糖意識(shí)受損和嚴(yán)重低血糖的成人T1D患者，所有6名接受VX-880治療的患者在治療前一年都有無(wú)法檢測(cè)到的胰島素分泌和復(fù)發(fā)性嚴(yán)重低血糖事件的病史。在接受VX-880干細(xì)胞治療后，所有患者在90天后的評(píng)估期內(nèi)均表現(xiàn)出胰島素分泌恢復(fù)、血糖控制改善、外源性胰島素使用減少或消除，并且完全沒有嚴(yán)重的低血糖事件。
這證明了干細(xì)胞衍生的胰島細(xì)胞療法作為T1D患者未來(lái)治療選擇的潛力，或能消除對(duì)外源性胰島素的需求，實(shí)現(xiàn)血糖的控制。
還有更多關(guān)于干細(xì)胞治療1型糖尿病的研究也正在不斷推進(jìn)，截至2023年6月，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)http://clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療的I型糖尿病的臨床研究項(xiàng)目已有一百多項(xiàng)。
小編結(jié)語(yǔ)>>
無(wú)論是獲批上市的Lantidra同種異體胰島細(xì)胞療法，還是干細(xì)胞來(lái)源胰島細(xì)胞療法，都在推動(dòng)著糖尿病治療的細(xì)胞療法走向成熟，相信未來(lái)隨著基礎(chǔ)研究的進(jìn)一步深入以及臨床研究的不斷開展，細(xì)胞治療有望成為治愈糖尿病的突破口。
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