本文由盛諾一家原創(chuàng)編譯
12月1日，美國食品藥物監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)pralsetinib (Gavreto)擴大適應(yīng)癥范圍，新增用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性RET突變型甲狀腺髓樣癌和放射性碘(RI)難治性RET融合陽性甲狀腺癌。
這項對成年人和12歲以上兒童的批準(zhǔn)，是基于I/II期ARROW試驗的結(jié)果。該試驗是一項多隊列開放標(biāo)簽研究，針對腫瘤帶有RET基因改變的患者。
試驗詳情
在RET突變型甲狀腺髓樣癌患者中，口服RET抑制劑pralsetinib(Gavreto)治療對55例先前接受過vandetanib(Caprelsa)或cabozantinib(Cometriq)治療患者的總緩解率（ORR）為60%（95%CI 46%-73%），對29例先前未接受這兩種多激酶抑制劑治療患者的總緩解率為66%（95％CI 46％-82％）。在兩組的響應(yīng)者中，有6個月或更長時間的響應(yīng)分別為79％和84％。
在9例RI難治性RET融合陽性的甲狀腺癌患者中，ORR達到89％（95％CI 52%-100%），所有8例患者至少有6個月的反應(yīng)時間。
MD安德森癌癥中心ARROW研究員Dr. Mimi Hu表示，傳統(tǒng)上，我們使用多激酶抑制劑來治療RET突變的甲狀腺癌患者，這種非選擇性療法療效一般，但臨床副作用顯著。Pralsetinib是一種每日一次的RET靶向療法，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了該療法，提高了對這些患者的護理標(biāo)準(zhǔn)。作為專注于甲狀腺癌的臨床研究人員，pralsetinib在未經(jīng)治療和先前接受過治療的RET改變的甲狀腺癌中顯示出的安全性和持久性反應(yīng)令我感到鼓舞。
副作用說明
該試驗中任何等級的常見不良事件（≥25％）包括便秘、腹瀉、疲勞、高血壓和肌肉骨骼疼痛。常見的3/4級血液學(xué)事件（≥2％）包括鈣、血紅蛋白、淋巴細(xì)胞、嗜中性粒細(xì)胞、磷酸鹽、血小板和鈉的減少，以及肝臟酶和堿性磷酸酶的增加。
Pralsetinib的推薦劑量為每天一次，空腹服用400mg(服藥前2小時和服藥后1小時禁食)。
這是pralsetinib第二次被批準(zhǔn)用于治療癌癥。今年早些時候，pralsetinib被加速批準(zhǔn)用于治療帶有RET基因融合的肺癌，這也是基于ARROW的研究結(jié)果。
來源：
本文編譯自Medpagetoday于2020年12月2日發(fā)布的《Pralsetinib Gets FDA Nod for RET-Altered Thyroid Cancer》，原文鏈接：
https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/othercancers/89965
編者按：
如果您希望了解這一藥物或療法是否適合患者，請掃描下面二維碼聯(lián)系我們，我們可以盡快幫助患者和國外權(quán)威醫(yī)院專家進行遠程咨詢，需要時患者和家屬可以盡快前往國外接受治療。
請在備注中輸入口令：12052
盛諾一家只做一件事情，就是救命。只要人類還有辦法，不論是新上市的特效藥物、還是前沿的設(shè)備，不論是在美國哈佛，還是英國、德國、日本著名醫(yī)院，我們都會快速幫助患者找到，都會兩周內(nèi)幫助患者快速和全球?qū)＜乙曨l咨詢，或者直接飛到發(fā)達國家進行治療。我們每年服務(wù)上千位癌癥等重病患者，其中很多患者因此重獲新生。
