本年度的第二十一屆世界肺癌大會(huì)（WCLC）預(yù)計(jì)于2021年1月28日至30日期間以線上的方式舉行。這是一次全球性的大型專業(yè)會(huì)議，由國(guó)際肺癌研究協(xié)會(huì)（IASLC）主辦，來(lái)自全球各地的專業(yè)研究者將攜最新研究成果參與其中。 基因藥物匯為大家整理了即將在本屆WCLC上公開的多項(xiàng)重磅研究及與中國(guó)患者切身相關(guān)的研究成果，希望能為患者們抗癌提供助力。 RET是非小細(xì)胞肺癌的新興治療靶點(diǎn)之一。作為一種驅(qū)動(dòng)基因，RET融合突變?cè)诜切〖?xì)胞肺癌中的檢出率約1%~2%。 普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，代號(hào)BLU-667）是目前已經(jīng)獲得了FDA批準(zhǔn)的兩款RET抑制劑之一，已被證明在包括非小細(xì)胞肺癌在內(nèi)的多類癌癥中具有廣泛而持久的抗腫瘤活性。本項(xiàng)研究中，來(lái)自中國(guó)的研究者公開了使用普雷西替尼治療中國(guó)非小細(xì)胞肺癌患者的療效。 經(jīng)治患者緩解率56.3%，疾病控制率96.9%！ 此項(xiàng)研究于2019年8月至12月期間共招募了37例患者，均為曾經(jīng)接受過(guò)前線治療的RET融合突變陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者。其中94.6%的患者ECOG評(píng)分為1，48.6%的患者曾接受超過(guò)3線全身治療方案。 截至2020年5月22日，仍有28例患者在接受治療，中位治療時(shí)間6.1個(gè)月。在基線可評(píng)估的32例患者中，普雷西替尼治療的整體緩解率為56.3%，其中完全緩解率為3.1%，部分緩解率為53.1%；臨床獲益率為81.3%，疾病控制率為96.9%。 在達(dá)到了緩解的患者中，中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到；患者的6個(gè)月緩解持續(xù)率為83.1%。 報(bào)道最多的治療相關(guān)不良事件包括天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增加（83.8％）、中性粒細(xì)胞減少（70.3％）、貧血（67.6％）、白細(xì)胞減少（56.8％）和高血壓（51.4％）。3級(jí)或以上不良事件發(fā)生率為67.6%，最常見的3級(jí)或以上不良事件包括中性粒細(xì)胞減少（24.3％）、貧血（24.3％）、高血壓（16.2％）、低血磷（13.5％）、血小板減少（10.8％）和低血鉀癥（10.8％）。 1%的患者，85%的希望！罕見靶點(diǎn)同樣值得重視 在既往的治療中，RET突變陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌患者一線接受鉑類化療的緩解率也僅有50%左右。 2015年的一項(xiàng)統(tǒng)計(jì)顯示，使用其它包含RET的多靶點(diǎn)抑制劑，如卡博替尼（Cabozantinib）、凡德他尼（Vandetanib）、舒尼替尼（Sunitinib）、樂伐替尼（Lenvatinib）和尼達(dá)尼布（Nintedanib）等藥物進(jìn)行治療，緩解率僅約30%，中位無(wú)進(jìn)展生存期2.3個(gè)月，中位總生存期6.8個(gè)月。 與其它各類突變型的患者相比，RET突變患者的生存遠(yuǎn)未能達(dá)到期望。 2020年5月，首款靶向RET融合突變的藥物塞爾帕替尼（Selpercatinib，RETEVMO，鼎鼎大名的LOXO-292）獲FDA批準(zhǔn)上市，標(biāo)志著RET這一靶點(diǎn)正式榮升為“有靶向藥可用”的罕見靶點(diǎn)。 其后僅4個(gè)月，普雷西替尼同樣獲批，并在12月斬獲甲狀腺癌適應(yīng)癥，為患者提供了更多選擇。 但盡管如此，對(duì)于國(guó)內(nèi)患者來(lái)說(shuō)，這兩款進(jìn)口藥物仍然難以獲得，且價(jià)格昂貴。不久前，塞爾帕替尼和普雷西替尼分別在國(guó)內(nèi)開啟了臨床研究并進(jìn)行了招募。 目前塞爾帕替尼肺癌及甲狀腺癌的招募已經(jīng)結(jié)束，盡管其它癌種的適應(yīng)癥仍在招募，但仍有大量沒能“抓住機(jī)會(huì)”的肺癌患者，未能參與到臨床試驗(yàn)當(dāng)中。 好在，目前國(guó)內(nèi)仍有許多同靶點(diǎn)的藥物正處于研發(fā)階段，招募患者進(jìn)行臨床試驗(yàn)，為更多患者提供了接受更好治療的機(jī)會(huì)。 基因藥物匯為大家整理了正在免費(fèi)招募RET突變患者的各類臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，為大家提供申請(qǐng)新藥試驗(yàn)的途徑。藥物種類很多，大家可以先行咨詢，后在醫(yī)學(xué)顧問(wèn)的指導(dǎo)下選擇適合自己的新藥。 符合標(biāo)準(zhǔn)的患者可以將基因檢測(cè)報(bào)告、診斷報(bào)告的電子版或清晰照片發(fā)送至新藥招募中心郵箱（doctor.huang@globecancer.com）進(jìn)行申請(qǐng)，郵件中留下聯(lián)系方式；或聯(lián)系全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部（400-666-7998）進(jìn)行詳細(xì)咨詢。
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