2020年04月27日，武田制藥(TAK.US)公司宣布，美國FDA已授予其在研EGFR/HER2抑制劑Mobocertinib(TAK-788)突破性療法認(rèn)定。此藥物用于治療接受含鉑化療期間或之后病情進(jìn)展、攜帶表皮生長因子受體（EGFR）第20號外顯子插入突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。目前，針對這種特殊類型的NSCLC，還沒有批準(zhǔn)的治療方案。
FDA授予Mobocertinib 突破性療法認(rèn)定，基于一項I/II期研究中對Mobocertinib治療有應(yīng)答的患者的總緩解率（ORR）和長期生存獲益。該研究正在評估Mobocertinib（160mg，每日口服一次）治療腫瘤中攜帶EGFR20號外顯子插入突變、并且先前已接受過系統(tǒng)化療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC患者的療效和安全性。
數(shù)據(jù)顯示，Mobocertinib治療的中位無進(jìn)展生存期（PFS）為7.3個月、總緩解率（ORR）為43%（n=12/28）。研究中，Mobocertinib的安全性可控（n=72），最常見的治療相關(guān)不良事件是腹瀉（85%）、惡心（43%）、皮疹（36%）、嘔吐（29%）和食欲下降（25%）。
Mobocertinib專為選擇性靶向EGFR20號外顯子插入突變和HER2而設(shè)計。在2019年，美國FDA授予了Mobocertinib孤兒藥資格（ODD），用于治療HER2突變或EGFR突變（包括EGFR 20號外顯子插入突變）的肺癌患者。
信息來源：
https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-announces-u.s.-fda-breakthrough-therapy-designation-for-mobocertinib-tak-788-for-the-treatment-of-nsclc-patients-with-egfr-exon-20-insertion-mutations/
