2022年06月14日訊 /
生物谷BIOON/ --諾華（Novartis）近日公布了CD19 CAR-T細胞療法Kymriah（tisagenlecleucel）關鍵臨床研究ELIANA的長期結果。該研究是首個兒科全球性CAR-T細胞治療注冊研究，評估了Kymriah治療復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞
白血病（B-ALL）
兒童和年輕成人患者療效和安全性，這些患者均為原發(fā)性難治、化學難治、術后復發(fā)或不符合異基因造血
干細胞移植（ASCT）。最長生存隨訪時間為5.9年。
該研究的最終分析顯示，接受Kymriah治療的79例患者，有55%（95%CI:43-66）在5年后仍然存活；輸注后3個月內病情緩解的患者（n=65），有44%在5年后仍然處于緩解狀態(tài)，中位無事件生存期（EFS）為43.8個月。這些發(fā)現(xiàn)證明了Kymriah的長期益處和治愈潛力。截至目前，Kymriah是用于這些先前治療選擇有限的患者群體的唯一CAR-T細胞療法。
ELIANA研究的長期隨訪表明，Kymriah有潛力改變r/r B-ALL兒童和年輕成人患者的癌癥治療，顯著改善該患者群體的預后，并顯示出持久緩解和一致的安全性：（1）82%（95%CI:72-90）的患者實現(xiàn)緩解（在輸注后3個月內實現(xiàn)全緩解[CR]或伴血液學未完全恢復的CR[CRi]）；（2）對于病情緩解的患者，5年無復發(fā)生存（RFS）率為44%（95%CI:31-56），RFS中位數(shù)為43個月；（3）長期隨訪期間未報告新的或意外的不良事件。
費城兒童醫(yī)院癌癥
免疫治療細胞治療和移植部門主任Stephan Grupp博士表示：“這些數(shù)據(jù)標志著復發(fā)性或難治性B細胞ALL兒童和年輕人及其家人迎來了一個充滿希望的時刻，因為5年后疾病復發(fā)很少見。自近5年前Kymriah獲得批準以來，我們已經(jīng)能夠為先前面臨5年生存率低于10%的患者群體提供了一款真正改變游戲規(guī)則的選擇?！?div style="height:15px;">
諾華腫瘤和血液學開發(fā)全球主管兼執(zhí)行副總裁Jeff Legos表示：“在諾華，我們致力于治愈。通過對這些接受治療的B細胞ALL兒童和年輕成人近6年的隨訪數(shù)據(jù)，我們有最強有力的證據(jù)表明，Kymriah一次性治療具有治愈潛力。這些結果增強了我們對CAR-T細胞治療的信心，它是癌癥護理領域真正具有變革性和范式轉變的進步?！?div style="height:15px;">
