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◎作者 | 童博士

◎來源 | T博士教你買保險(xiǎn)（DrTbaoxian） 已獲授權(quán)

近日，醫(yī)藥行業(yè)迎來一條重磅新聞！諾華宣布，美國FDA已經(jīng)批準(zhǔn)其突破性CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），用于治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B-細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。值得一提的是，這是人類歷史上批準(zhǔn)的首款CAR-T療法，也是在美國境內(nèi)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的首款基因療法！

▲研究人員正在處理患者的細(xì)胞。經(jīng)過基因改造的T細(xì)胞（免疫細(xì)胞）先要被擴(kuò)增、清洗、冷凍，然后被寄送給患者，輸注到患者體內(nèi)。

以往人們治療白血病或者晚期癌癥的目的都是盡可能延長患者的生存，而如今有這么一種療法使治愈癌癥成為一種可能，它就是曾創(chuàng)造過不少生命奇跡的“CAR-T療法”。

今日獲批的CAR-T療法Kymriah是一款有望為ALL患者群體帶來福音的突破性療法。

ALL是一種病發(fā)于淋巴細(xì)胞的癌癥。ALL患者中，異常細(xì)胞會(huì)在骨髓中大量增殖，影響紅細(xì)胞、白細(xì)胞、血小板等其他正常血細(xì)胞的生成。因此，ALL患者會(huì)出現(xiàn)貧血、瘀青、易出血等癥狀。在美國小于15歲的兒童中，它也是最為常見的癌癥。盡管近年來在兒童及青年B細(xì)胞ALL的治療上有了顯著進(jìn)步，但對(duì)于那些難治或病情出現(xiàn)復(fù)發(fā)的患者來說，有效的治療方案還極為有限。

▲本款CAR-T療法的治療流程（圖片來源：諾華官網(wǎng)）

Kymriah不僅讓這些原本幾乎無藥可治的患者迎來了全新的治療方案，還在臨床試驗(yàn)中彰顯了充滿潛力的緩解和生存率。

CAR-T產(chǎn)品Kymriah的批準(zhǔn)具有歷史意義，標(biāo)志著首個(gè)基因療法在美國上市，開辟了癌癥及其他嚴(yán)重致命疾病治療的新方法，證明著一個(gè)波瀾壯闊的細(xì)胞療法時(shí)代已經(jīng)來臨！

CAR-T療法，即嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，是一種新型的細(xì)胞療法。通過基因工程技術(shù)，人工改造腫瘤患者的T細(xì)胞，在體外大量培養(yǎng)后生成腫瘤特異性CAR-T細(xì)胞，再將其回輸入患者體內(nèi)用以攻擊癌細(xì)胞。

根據(jù)治療流程，CAR-T細(xì)胞免疫治療包括兩大核心環(huán)節(jié)：一是用于制備CAR-T細(xì)胞的基因修飾載體的生產(chǎn)，即生產(chǎn)CAR慢病毒載體；二是CART細(xì)胞的制備和應(yīng)用，包括采集患者的免疫細(xì)胞、體外細(xì)胞培養(yǎng)、轉(zhuǎn)染、擴(kuò)增和回輸?shù)仍O(shè)備和治療。

2012年，六歲的艾米麗·懷特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之際，成為全球第一位接受試驗(yàn)性CAR-T療法的兒童患者。細(xì)胞注射到體內(nèi)后，艾米麗迅速發(fā)燒，血壓驟降，重度昏迷，在重癥監(jiān)護(hù)室里靠呼吸機(jī)熬過了兩周。

▲12歲的艾米麗，是全球第一個(gè)接受實(shí)驗(yàn)性細(xì)胞療法的兒童（圖片來源：香港晴報(bào)）

Grupp醫(yī)生當(dāng)時(shí)認(rèn)為她不可能再活過來。直到有一天，他拿到的檢測報(bào)告顯示，艾米麗體內(nèi)的白細(xì)胞介素6蛋白激增，表明她的免疫系統(tǒng)不斷攻擊自身的癌細(xì)胞！醫(yī)生決定給艾米麗使用一種免疫抑制藥物，稱為妥珠單抗（tocilizumab）。

給藥后幾小時(shí)內(nèi)，艾米麗的情況立即變好。第二天她醒過來時(shí)，正好是七歲生日。進(jìn)一步檢測結(jié)果顯示，她體內(nèi)的癌細(xì)胞完全消失了。

截至目前艾米麗依然健康地活著，成為了CAR-T療法的“代言人”，并于2016年被當(dāng)時(shí)的美國總統(tǒng)奧巴馬在白宮接見。

CAR-T療法每一步都包含很多技術(shù)問題，簡單來說，共分為7步：

1、采集病人血液，分離血液成分；

2、對(duì)分離出的成分再加工，去除紅細(xì)胞、血小板和單核細(xì)胞，提取T細(xì)胞；

3、對(duì)T細(xì)胞進(jìn)行基因改造，在T細(xì)胞表面嵌入CAR受體；

4、體外培養(yǎng)，大量擴(kuò)增CAR-T細(xì)胞；

5、在回輸之前對(duì)病人進(jìn)行化療預(yù)處理；

6、將CAR-T細(xì)胞回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)；

7、CAR-T發(fā)揮作用，但需嚴(yán)格監(jiān)護(hù)病人的不良反應(yīng)。

▲患者的細(xì)胞。在CAR-T治療中，患者的T細(xì)胞（免疫細(xì)胞）在實(shí)驗(yàn)室中，經(jīng)基因改造，用于識(shí)別和殺死腫瘤細(xì)胞。

此次獲批的CAR-T療法Kymriah治療原理一樣，需要先從個(gè)體患者的體內(nèi)提取出T細(xì)胞，并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造。在那里，這些T細(xì)胞會(huì)被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細(xì)胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后，就會(huì)被輸注回患者體內(nèi)，進(jìn)行治療。

Kymriah的安全性與療效在一個(gè)多中心的臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這個(gè)臨床試驗(yàn)招募了63名罹患難治性或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個(gè)月內(nèi)，CAR-T療法帶來的總體緩解率達(dá)到了83%。

但FDA提示用Kymriah治療有潛在的嚴(yán)重副作用。CAR-T治療過程中會(huì)釋放出很多殺傷腫瘤細(xì)胞的細(xì)胞因子，副作用通常表現(xiàn)為發(fā)燒、低血壓、腦水腫等，此前在評(píng)估會(huì)議上專家也提出諸多需要關(guān)注的問題，包括T細(xì)胞的制備、有效性，生產(chǎn)質(zhì)控和安全性，癌癥復(fù)發(fā)，毒副作用等。