來(lái)源：生物谷原創(chuàng) 2022-06-27 13:08
valrox是一種基于腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法，通過(guò)單次輸注，治療重度A型血友病患者。該療法通過(guò)遞送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身體能夠自行產(chǎn)生VIII因子，從而減少持續(xù)預(yù)防性治療需求。
2022年06月25日訊 /生物谷BIOON/ --BioMarin制藥公司近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布一份積極審查意見(jiàn)，建議授予基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox，BMN270）附條件上市許可（CAM）：作為一種一次性輸液，用于治療重度A型血友病成人患者。具體為：無(wú)因子VIII抑制劑史且未檢測(cè)到腺相關(guān)病毒血清型5（AAV5）抗體的重度A型血友病成人患者。
現(xiàn)在，CHMP的意見(jiàn)將遞交至歐盟委員會(huì)（EC）審查，后者預(yù)計(jì)將在今年第三季度做出最終審查決定。據(jù)估計(jì)，在歐洲、中東、非洲，有超過(guò)20000名成人受到重度A型血友病的影響。Roctavian有潛力成為全球第一款治療A型血友病的基因療法。如果獲批，Roctavian將標(biāo)志著A型血友病治療的一個(gè)重大里程碑，這種開(kāi)創(chuàng)性的療法，有潛力使患者實(shí)現(xiàn)“一勞永逸”的效果。
A型血友病也被稱為因子VIII（FIII）缺乏或經(jīng)典血友病，是一種由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X連鎖遺傳病，患者會(huì)反復(fù)發(fā)生持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是在關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官中，長(zhǎng)期可導(dǎo)致殘疾。目前，重度A型血友病的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)是長(zhǎng)期終身靜脈輸注凝血因子VIII，以維持血液中有足夠的凝血因子VIII，以防止出血。
valrox是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，通過(guò)單次輸注，治療重度A型血友病患者。該療法通過(guò)遞送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身體能夠自行產(chǎn)生VIII因子，從而減少持續(xù)預(yù)防性治療（靜脈輸注因子VIII）的需求。
valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）
CHMP的積極審查意見(jiàn)，基于valrox臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目的全部數(shù)據(jù)。該項(xiàng)目是A型血友病基因治療研究中最廣泛的項(xiàng)目，包括全球性GENEr8-1 3期研究的2年結(jié)果，以及1/2期劑量遞增研究6e13 vg/kg劑量組隨訪5年、4e13 vg/kg劑量組隨訪4年的數(shù)據(jù)。
今年5月底，BioMarin公布了1/2期研究的最新結(jié)果，該研究代表了valrox的最長(zhǎng)臨床觀察期，分別對(duì)6e13 vg/kg劑量組隨訪了6年、4e13 vg/kg劑量組隨訪了5年。結(jié)果顯示，valrox具有持續(xù)的止血效果。
來(lái)自6e13 vg/kg劑量組隨訪6年的結(jié)果表明：在數(shù)據(jù)截止時(shí)，該劑量組所有患者均未使用預(yù)防性因子VIII治療，平均累積年化出血率（ABR）仍然低于1，并大大低于基線水平；與基線相比，第6年的ABR為0.7，6年內(nèi)平均累積ABR減少95%，因子VIII使用減少96%。
來(lái)自4e13 vg/kg劑量組隨訪5年的結(jié)果表明：在數(shù)據(jù)截止時(shí)，該劑量組所有患者均未使用預(yù)防性因子VIII治療。在數(shù)據(jù)截止前6個(gè)月，一名患者暫時(shí)恢復(fù)預(yù)防性因子VIII治療了一個(gè)月，之后在最后一次隨訪中無(wú)出血。與基線相比，4e13 vg/kg劑量組第5年的平均ABR為0.7，5年內(nèi)平均累積ABR減少91%，因子VIII使用減少93%。
6e13 vg/kg劑量組和4e13 vg/kg劑量組中因子VIII活性水平的軌跡與最近幾年的觀察結(jié)果相符。（生物谷Bioon.com）
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