來源：生物世界 2023-01-12 17:43
該研究嘗試了一種治療多發(fā)性硬化癥的新方法。研究團隊收集了捐贈的來自10-12周的流產(chǎn)胎兒的胚胎干細胞，并將其注射到多發(fā)性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標志物。
多發(fā)性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一種神經(jīng)退行性疾病，是由于免疫系統(tǒng)錯誤攻擊和破壞髓鞘，累及視神經(jīng)、脊髓、腦干、腦室周圍白質(zhì)等部位，導(dǎo)致視力異常、肢體運動障礙和共濟失調(diào)等臨床癥狀，患者會逐漸失去四肢和身體其他部位的感覺和功能。
雖然現(xiàn)在已經(jīng)開發(fā)了多種治療多發(fā)性硬化癥的方法，但無法治愈，而且這些療法主要針對復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS），進行性多發(fā)硬化癥（PMS）仍然缺乏有效治療方法，
2023年1月9日，意大利IRCCS San Raffaele科學研究所等機構(gòu)的研究人員在國際頂尖醫(yī)學期刊 Nature Medicine 上發(fā)表了題為：Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study 的研究論文。
該研究嘗試了一種治療多發(fā)性硬化癥的新方法。研究團隊收集了捐贈的來自10-12周的流產(chǎn)胎兒的胚胎干細胞，并將其注射到多發(fā)性硬化癥患者的脊柱中，并成功減少了患者的疾病標志物。這也是第一項評估人類胎兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)干細胞/前體細胞（hfNPC）移植在進行性MS患者中的安全性的一期臨床試驗。
神經(jīng)干細胞/前體細胞（NPC）是有絲分裂活躍、自我更新的多能細胞，能夠分化成成熟腦細胞，減少髓鞘脫失、星形膠質(zhì)細胞增生和軸突損失，發(fā)揮營養(yǎng)支持和抗炎功能。來源于人類胎兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)的NPC（hfNPC），由于其在標準化和質(zhì)量控制條件下的復(fù)制能力，可以產(chǎn)生可用于神經(jīng)移植治療的細胞系，其治療特性已經(jīng)在非人靈長類動物實驗中得到了證實。
這項臨床試驗包括四次向12名多發(fā)性硬化癥患者注射胚胎干細胞。在注射之前，所有患者都有嚴重癥狀，并且都已經(jīng)臥床不起。此外，每位患者都接受了腰椎穿刺，從脊髓中提取脊髓液以測量多發(fā)性硬化癥標志物——神經(jīng)保護和抗炎分子水平。每位患者還接受了核磁共振掃描，以測量大腦灰質(zhì)體積，因為多發(fā)性硬化癥患者會逐漸失去大腦質(zhì)量。
三個月后，每位患者又進行了一次腰椎穿刺，研究團隊發(fā)現(xiàn)，他們的脊髓液中的神經(jīng)保護和抗炎分子都有所增加。每位患者在注射胚胎干細胞治療兩年后還接受了核磁共振掃描，那些注射最多胚胎干細胞的患者大腦灰質(zhì)損失最少。
研究團隊表示，基于現(xiàn)在的結(jié)果，確定這些多發(fā)性硬化癥患者的癥狀是否有所減輕或疾病進展放緩，還為時尚早。研究團隊還將在未來幾年繼續(xù)監(jiān)測這些患者，以進一步觀察胚胎干細胞治療是否能緩解多發(fā)性硬化癥患者癥狀和疾病進展。
