該方案將通過英國(guó)癌癥藥物基金（CDF）提供資金，將為RRMM患者提供一個(gè)新的治療選擇。多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種血液癌癥，在英國(guó)每年大約確診5700例新病例，是第五大最常見的癌癥類型。據(jù)估計(jì)，英國(guó)每年約有500人將從NICE的推薦中受益。
NICE副首席執(zhí)行官兼健康技術(shù)評(píng)估中心主任Meindert Boysen表示：“我們的獨(dú)立評(píng)估委員會(huì)已經(jīng)認(rèn)識(shí)到，對(duì)于那些難以治療的多發(fā)性骨髓瘤，需要更多的治療方案。這些患者的疾病已經(jīng)復(fù)發(fā)或?qū)λ麄円呀?jīng)接受的治療產(chǎn)生了抗藥性。我們委員會(huì)已經(jīng)看到的一些數(shù)據(jù)表明，與目前的治療方案相比，Sarclisa+泊馬度胺+地塞米松方案可以延緩疾病的進(jìn)展，并延長(zhǎng)患者的壽命。該方案的使用，將通過癌癥藥物基金（CDF）進(jìn)行，這將提供一種四線治療方案。同時(shí)，我們正在收集正在進(jìn)行中的
臨床試驗(yàn)和NHS使用的數(shù)據(jù)，以確定它是否具有成本效益?！?/div>
由于臨床數(shù)據(jù)的局限性，這種治療方法不能被推薦用于NHS常規(guī)使用，因?yàn)槠涑杀?效益的估計(jì)是不確定的。然而，從一個(gè)正在進(jìn)行的試驗(yàn)中以及從NHS的實(shí)踐中收集更多的數(shù)據(jù)，將有助于解決一些不確定性，這意味著它可以被推薦在癌癥藥物基金（CDF）項(xiàng)目下使用。
Sarclisa的活性藥物成分isatuximab是一種IgG1嵌合單克隆抗體，靶向漿細(xì)胞CD38受體上的一個(gè)特定表位，能夠觸發(fā)多種獨(dú)特的作用機(jī)制，包括促進(jìn)程序性腫瘤細(xì)胞死亡（凋亡）和免疫調(diào)節(jié)活性。CD38在多發(fā)性骨髓瘤（MM）細(xì)胞上呈高水平表達(dá)，是MM和其他惡性
腫瘤中抗體治療的細(xì)胞表面受體靶標(biāo)。
Sarclisa于今年3月初獲得美國(guó)
FDA批準(zhǔn)、于今年6月獲得歐盟批準(zhǔn)，聯(lián)合pom-dex，用于既往已接受過至少2種療法（包括來那度胺和蛋白酶體抑制劑）的RRMM成人患者。來自首個(gè)隨機(jī)III期試驗(yàn)（ICARIA-MM）的數(shù)據(jù)顯示，與pom-dex治療相比，Sarclisa聯(lián)合pom-dex治療將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低了40%。
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是第二常見的血液癌癥，全世界每年新
診斷病例超過13.8萬例。在歐洲，每年確診約4萬例新病例；在美國(guó)，每年確診3.2萬例。盡管有可用的治療方法，MM仍然是一種無法治愈的惡性
腫瘤，與患者的嚴(yán)重負(fù)擔(dān)相關(guān)。由于MM無法治愈，大多數(shù)患者最終都會(huì)復(fù)發(fā)，對(duì)目前可用的療法不再有治療應(yīng)答。Sarclisa聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松（pom-dex）方案，將為這些患者提供一個(gè)重要的新治療選擇。
Sarclisa上市后將成為強(qiáng)生重磅CD38靶向藥物Darzalex的第一個(gè)直接競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，后者于2015年上市，2019年全球銷售額達(dá)到29.98億美元，較上一年增幅達(dá)48.0%。華爾街投資銀行Jefferies分析師預(yù)計(jì)，Sarclisa上市后的年銷售峰值將突破10億美元。
當(dāng)前，賽諾菲正在推進(jìn)多項(xiàng)III期臨床研究，評(píng)估isatuximab聯(lián)合目前可用的標(biāo)準(zhǔn)療法，用于治療RRMM患者或新
診斷的MM患者。（生物谷Bioon.com）
原文出處：New option for people with difficult-to-treat multiple myeloma is recommended for use in Cancer Drugs Fund by NICE
