來源：本站原創(chuàng) 2021-09-19 10:20
Cabometyx是一種酪氨酸激酶抑制劑，已被批準(zhǔn)治療腎細(xì)胞癌和肝細(xì)胞癌。
甲狀腺癌（圖片來源：lifebridgehealth.org）
2021年09月19日訊 /
生物谷BIOON/ --Exelixis公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)靶向抗癌藥Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼），用于治療先前接受過治療的放射性碘難治分化型甲狀腺癌（DTC）患者。具體為：年齡≥12歲、先前接受血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）靶向療法治療后病情進(jìn)展、放射性碘難治（若適用）或不適用放射性碘治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性DTC兒科和成人患者。之前，
FDA已授予Cabometyx突破性療法認(rèn)定（BTD）和優(yōu)先審查，其批準(zhǔn)時間比《處方藥用戶收費(fèi)法》（PDUFA）目標(biāo)行動日期（2021年12月4日）提前了2個多月。
在美國，DTC是最常見的甲狀腺癌類型。經(jīng)既往治療后病情進(jìn)展且對放射性碘治療有抵抗力的DTC患者，通常預(yù)后很差，治療選擇很有限。Cabometyx將為這類DTC患者帶來新的希望。來自關(guān)鍵3期COSMIC-311試驗(yàn)的數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，Cabometyx治療顯著延長了無進(jìn)展生存期（PFS）。
COSMIC-311試驗(yàn)的首席調(diào)查員、美國托馬斯杰斐遜大學(xué)西德尼·基梅爾癌癥中心社區(qū)
臨床試驗(yàn)聯(lián)合主任Marcia S. Brose博士表示：“在今天之前，接受VEGFR靶向治療后病情進(jìn)展的放射性碘難治DTC患者面臨著侵襲性疾病，沒有標(biāo)準(zhǔn)的治療選擇。在COSMIC-311關(guān)鍵3期試驗(yàn)中，Cabometyx延長了患者的生存時間而沒有癌癥進(jìn)展。
FDA對Cabometyx的批準(zhǔn)對于這些急需新治療方案的患者來說是一個重大的進(jìn)步?！?div style="height:15px;">
此次批準(zhǔn)，基于關(guān)鍵3期COSMIC-311試驗(yàn)的結(jié)果。這是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照3期
臨床試驗(yàn)，在先前接受過2種血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）靶向療法治療后病情進(jìn)展的患者中開展。該研究在全球150個地點(diǎn)招募了大約300例患者。研究中，這些患者按2:1的比例隨機(jī)分組，接受每天一次口服Cabometyx 60毫克或安慰劑。主要終點(diǎn)是無進(jìn)展生存期（PFS）和客觀緩解率（ORR）。
一項(xiàng)計(jì)劃的中期分析顯示：在意向性治療（ITT）人群中，與安慰劑相比，Cabometyx治療將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險顯著降低了78%（HR=0.22；96%CI:0.15-0.31；p＜0.0001）。中位隨訪10.1個月，經(jīng)盲法獨(dú)立放射學(xué)審查委員會評估，Cabometyx組的中位PFS為11.0個月（n=170），而安慰劑組僅為1.9個月（n=88）。該研究中的安全性與之前觀察到的Cabometyx安全性一致。
甲狀腺癌包括分化型、髓質(zhì)型、間變型。分化型甲狀腺癌占全部病例的90%，通常采用手術(shù)治療，然后用放射性碘消融術(shù)切除剩余的甲狀腺組織，但大約5%-15%的患者對放射性碘治療有抵抗力。對于這些患者，從發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)移病灶起，預(yù)期壽命只有3-5年。
Cabometyx的活性藥物成分為cabozantinib，這是一種酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，通過靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信號通路而發(fā)揮抗腫瘤作用，能夠殺死
腫瘤細(xì)胞，減少轉(zhuǎn)移并抑制血管生成。在美國和歐盟，Cabometyx被批準(zhǔn)用于治療晚期腎細(xì)胞癌（RCC）患者，以及既往接受過索拉非尼（sorafenib）治療的肝細(xì)胞癌（HCC）患者。（生物谷Bioon.com）
原文出處：
Exelixis Announces U.S. FDA Approval of CABOMETYX? (cabozantinib) for Patients with Previously Treated Radioactive Iodine-Refractory Differentiated Thyroid Cancer
