放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的性質(zhì)意味著該疾病對(duì)分化型甲狀腺癌最常用的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)無應(yīng)答。因此，患有這種疾病的人在疾病進(jìn)展時(shí)的治療選擇有限。在歐盟，基于 COSMIC-311 III 期試驗(yàn)數(shù)據(jù)，卡博替尼獲批作為該適應(yīng)癥的二線治療。研究數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑相比，卡博替尼使疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了78%。

歐盟批準(zhǔn)Cabometyx二線治療分化型甲狀腺癌

據(jù)Ipsen于5月3日宣布，歐盟委員會(huì)(EC)已批準(zhǔn)使用Cabometyx (cabozantinib，卡博替尼)作為單一療法，用于治療患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性分化型甲狀腺癌(DTC)、難治性或不符合放射性碘治療條件的成年患者，這些患者在之前的全身治療期間或之后出現(xiàn)了進(jìn)展。

這是歐洲首次對(duì)這種罕見疾病進(jìn)行此類批準(zhǔn)，如果患者在先前使用全身治療后進(jìn)展，目前可用的治療方案有限。

COSMIC-311 III 期試驗(yàn)：疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了78%

EC批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵的COSMIC-311 III期試驗(yàn)的結(jié)果，在計(jì)劃的中期分析中，證實(shí)該試驗(yàn)符合無進(jìn)展生存期(PFS)的主要終點(diǎn)，表明與安慰劑相比，疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險(xiǎn)顯著降低78%(危險(xiǎn)比[HR]:0.22；96%置信區(qū)間[CI]:0.13-0.36；中位隨訪時(shí)間為6.2個(gè)月(P<0.0001)。

另一個(gè)主要終點(diǎn)，客觀應(yīng)答率，在8.9個(gè)月的中位隨訪時(shí)也支持Cabometyx，安慰劑組為15%對(duì)0%(p = 0.028)，但不符合統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性標(biāo)準(zhǔn)。鑒于該分析中證明的有效性和安全性，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會(huì)建議停止招募，并取消站點(diǎn)和患者的盲法。

隨后，在歐洲醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)會(huì)(ESMO)2021年虛擬大會(huì)上介紹了中位隨訪時(shí)間為10.1個(gè)月的最終結(jié)果，在該會(huì)議上，Cabometyx繼續(xù)表現(xiàn)出優(yōu)于安慰劑的中位PFS 11.0個(gè)月(1.9個(gè)月)，且與安慰劑相比疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)持續(xù)降低78%([HR]:0.22，96%[CI]:0.15-0.32；p<0.0001)。

這些新的分析還表明，無論既往是否采用血管內(nèi)皮生長因子受體(VEGFR)靶向治療，Cabometyx都能保持較好的療效，支持醫(yī)生靈活的測序決策。在兩項(xiàng)分析的COSMIC-311試驗(yàn)中確定的安全性特征與之前觀察到的Cabometyx的安全性特征一致，并且通過調(diào)整劑量來管理不良事件。

Cabometyx監(jiān)管狀況

在此EC批準(zhǔn)之前，Cabometyx已于2021年9月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療12歲及以上患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性DTC的成人和兒童患者，這些患者在之前的血管內(nèi)皮生長因子受體靶向治療后進(jìn)展，并且是放射性碘難治性或不理想的。

參考來源：European Commission approves Cabometyx? as a second-line treatment for people living with radioactive iodine-refractory differentiated thyroid cancer. 新聞發(fā)布，Ipsen；2022年5月3日。2022年5月13日訪問。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指引，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。