2011年4月15日，美國食品與藥物管理局（FDA）發(fā)布公告，批準(zhǔn)Actemra（活性成分：tocilizumab）單獨(dú)給藥或與甲氨蝶呤合用，來治療2歲及以上兒童的活動(dòng)性全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（SJIA）。
SJIA，或稱Still病，是兒童中一種罕見的、有可能威脅生命的疾病，可導(dǎo)致全身嚴(yán)重炎癥。SJIA與其他幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（JIA）類型有別。據(jù)估計(jì)，每1000名兒童中有2名患有JIA，而SJIA占到所以JIA患者的約10%。
Actemra是一種白介素6受體阻滯劑，于2010年1月8日經(jīng)FDA批準(zhǔn)用于治療對其他藥物反應(yīng)不佳的成人中度至嚴(yán)重活動(dòng)性類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。
“Actemra的這種新適應(yīng)證為有這種罕見疾病的孩子提供了第一個(gè)經(jīng)批準(zhǔn)的治療方法。”FDA藥物評估和研究中心肺、過敏和風(fēng)濕病產(chǎn)品部主任Badrul Chowdhury博士說。
一個(gè)國際多中心對照試驗(yàn)證明了Actemra的安全性和有效性。試驗(yàn)中，112例患者接受Actemra或安慰劑每兩周一次的注射。研究參與者為患有SJIA、年齡在2歲至17歲之間、對非甾體類抗炎藥和類固醇反應(yīng)不佳或不能耐受的患者。接受Actemra的患者中，85%有治療反應(yīng)，而接受安慰劑的患者為24%。從長期來看，試驗(yàn)隨訪期間，接受Actemra的SJIA患者中，有3例發(fā)生巨噬細(xì)胞活化綜合征（MAS）。MAS是兒童全身性炎癥性疾病有致命可能的并發(fā)癥，被認(rèn)為是由某些免疫細(xì)胞過度激活和增殖造成的。
Actemra有提示嚴(yán)重感染的黑框警告。接受Actemra治療的患者如發(fā)生嚴(yán)重感染，應(yīng)停止使用Actemra，直至感染控制。
試驗(yàn)中的SJIA患者最常見的副作用包括上呼吸道感染、頭痛、咽喉痛和腹瀉。
