科普相當(dāng)重要
尤其是前沿?zé)狳c
比如干細(xì)胞
干細(xì)胞的研究與臨床運用是一項須嚴(yán)謹(jǐn)慎重對待的科學(xué)技術(shù)，面對外界的期望與挑剔的目光，科研人員必須謹(jǐn)慎處理，避免因一時疏忽而造成一項對人類極為有益的技術(shù)胎死腹中。
撰文：小明月
來源：干細(xì)胞者說
如央視視頻所述，日本啟動全球首例 iPS 細(xì)胞心臟病臨床治療。
誘導(dǎo)多能性干細(xì)胞（Induced Pluripotent Stem Cells，簡稱 iPS細(xì)胞）：將一些基因通過一種逆轉(zhuǎn)錄病毒載體導(dǎo)入皮膚等普通體細(xì)胞中，讓其“初始化”，使其具備多能干細(xì)胞功能。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，就是一鍋煮沸的孟婆湯，可以讓你忘記細(xì)胞前世分化路上的點點滴滴?；氐狡瘘c，重新投胎。
2006 年首次由日本科學(xué)家山中伸彌團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)，其人也因此獲得2012 年度諾貝爾生理醫(yī)學(xué)獎。
2018年5月16日，日本衛(wèi)生部為 iPS 細(xì)胞的臨床應(yīng)用大開綠燈，批準(zhǔn)將其用于心臟衰竭的臨床試驗。此前，已經(jīng)批準(zhǔn) iPS 細(xì)胞用于治療眼部疾病的臨床試驗。
大阪大學(xué)（Osaka University）的心臟外科醫(yī)生 Yoshiki Sawa 將帶領(lǐng)團(tuán)隊承擔(dān)此項臨床試驗。臨床試驗中，研究者將向患者心臟表層植入一層心肌膜（厚度約 0.1 毫米），主要通過這些細(xì)胞分泌蛋白質(zhì)等物質(zhì)來改善心臟功能。
該試驗將于2019年 3 月開始，先有 3 名患者接受治療，而后將擴展到 10 人左右。如果試驗成功，將開啟“快速通道系統(tǒng)”，該臨床技術(shù)就可以直接商業(yè)化。（快速通道系統(tǒng)的初衷是加速挽救生命，在治療效果數(shù)據(jù)并不充分的情況下可商業(yè)化）
干細(xì)胞療法與心力衰竭
干細(xì)胞治療是目前心臟疾病領(lǐng)域研究的熱點之一。當(dāng)前，全球心臟病發(fā)病率日益增加，每年心臟相關(guān)死亡數(shù)達(dá)到2000萬。失代償心衰成為患者重復(fù)入院的主要原因，全世界每年失代償心衰治療花費高達(dá)1200 億美元，5年死亡率50 %左右。而心衰治療不盡如人意，為此，人們不斷探索著新的治療手段。多能干細(xì)胞應(yīng)用于心血管疾病再生治療已有10 余年的歷史，全世界而言，已有數(shù)千名患者接受自體干細(xì)胞治療。
干細(xì)胞治療心力衰竭示意圖（Cardio3Science公司）
據(jù)調(diào)研統(tǒng)計，目前全球在研的干細(xì)胞治療心力衰竭項目使用了脂肪干細(xì)胞（CSCC-ASS）、間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）、C-kit 陽性心肌干細(xì)胞（C-kit CSCs）、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UCMSC）、心臟祖細(xì)胞（CPCs）、心球干細(xì)胞（CDCs）、間充質(zhì)前體細(xì)胞（MPC）等干/祖細(xì)胞。Clinicaltrials.gov網(wǎng)站目前在招募的臨床項目有8項，其中有些處在I期，有些處在2期。
而此次日本的臨床試驗的特點是 iPS細(xì)胞分化的心肌細(xì)胞，形成心肌膜。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源自患者自身皮膚，再將其誘導(dǎo)培養(yǎng)成為心肌細(xì)胞完成移植。
在本次臨床試驗中，研究者將制備一個含有約 1 億個心肌細(xì)胞的心肌膜，該膜厚約 0.1 毫米、長約 4 厘米，植入患者心肌中，可幫助患者提升心臟功能。然而，動物實驗結(jié)果表明，后植入的細(xì)胞并未和之前的心臟組織融為一體，可以解釋的是植入的心肌膜釋放生長因子，幫助受損的心肌細(xì)胞再生。
心肌膜優(yōu)點是無需外來材料，自身細(xì)胞基質(zhì)即可保持結(jié)構(gòu)，形成微環(huán)境。臨床試驗先有 3 名患者接受治療，隨后會有另10 名左右患者接著接受臨床試驗。
值得關(guān)注的是，若臨床試驗被證明安全或有效，該項技術(shù)被批準(zhǔn)進(jìn)行商業(yè)銷售。有利的一面是，繞過了繁瑣而昂貴的大規(guī)模臨床試驗，僅通過小規(guī)模的先導(dǎo)試驗證明該療法的安全性和功效。不利的一面是，患者很有可能會因為這個安全性和療效都不那么確定的療法而放棄其他的治療。同時，需要患者自身承擔(dān)這種療法可能帶來的風(fēng)險。
干細(xì)胞的研究與臨床運用是一項須嚴(yán)謹(jǐn)慎重對待的科學(xué)技術(shù)，科研人員必須謹(jǐn)慎處理，避免因一時疏忽而造成一項對人類極為有益的技術(shù)胎死腹中。希望干細(xì)胞技術(shù)早日造福人類！
☆ 附：近年日本iPS細(xì)胞研究進(jìn)展與臨床應(yīng)用 ☆
2013年8月1日，啟動iPS細(xì)胞眼部疾病研究
據(jù)共同社報道，位于日本神戶市的日本理化學(xué)研究所與尖端醫(yī)療中心醫(yī)院宣布，將從8月1日起啟動使用 iPS細(xì)胞再生眼部頑癥患者視網(wǎng)膜的臨床研究。
2014年9月15日，首例iPS細(xì)胞眼部疾病手術(shù)實施
據(jù)共同社消息，全球首例將誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）制成的視網(wǎng)膜細(xì)胞移植入人體內(nèi)的手術(shù)在完成一夜以后，其負(fù)責(zé)手術(shù)的尖端醫(yī)療中心醫(yī)院（位于神戶市）眼科總部長栗本康夫（53歲）在術(shù)后說明情況時稱：“沒有發(fā)現(xiàn)并發(fā)癥，非常順利。今早檢查時，患者說‘視野變明亮’了。
2015年12月，京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所和武田制藥啟動iPS細(xì)胞應(yīng)用研究聯(lián)合項目
京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所和武田制藥公司2015年12月15日宣布：啟動聯(lián)合研究項目，開發(fā)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的臨床應(yīng)用。這項“ips細(xì)胞應(yīng)用Takeda-CiRA聯(lián)合項目（T-CiRA）”將針對6個核心方向探索干細(xì)胞在治療領(lǐng)域的臨床應(yīng)用，包括癌癥、心力衰竭、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病和難治性肌肉疾病。
2016年4月，新研究用iPS細(xì)胞再生出完整皮膚系統(tǒng)
日本研究人員在一項新研究中利用實驗鼠的 iPS細(xì)胞再生出完整的皮膚系統(tǒng)。這可能將有助于開發(fā)出治療燒傷、嚴(yán)重皮膚病、重度脫發(fā)等的新方法。
2016年9月，日本將進(jìn)行世界首例他人iPS細(xì)胞移植手術(shù)
據(jù)日本媒體報道,大阪大學(xué)內(nèi)的專項審查委員會于2016年9月9日透露消息稱，他們已經(jīng)判定世界首例他人iPS細(xì)胞移植手術(shù)的相關(guān)實施計劃是“適當(dāng)”的，手術(shù)將能夠?qū)嵤?/span>
在本次手術(shù)中，專家會使用他人的iPS細(xì)胞（誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞）制作視網(wǎng)膜細(xì)胞，并將制成的細(xì)胞移植給一位患有嚴(yán)重眼病的患者。
2016年10月10日，全球首例利用iPS細(xì)胞治猴子心臟病見效果
《Nature》發(fā)表一項新的研究中表示，日本研究人員在實現(xiàn)器官再生中取得重要進(jìn)展：利用猴子皮膚細(xì)胞產(chǎn)生的干細(xì)胞讓5只患病的獼猴受損的心臟再生。
2016年10月，日本首次利用老鼠iPS細(xì)胞培養(yǎng)出卵子
由九州大學(xué)和京都大學(xué)等組成的研究團(tuán)隊，利用10周大老鼠尾巴所培育的iPS細(xì)胞，來培育卵子及精子的“原始生殖細(xì)胞”。
2016年11月 日本研究者利用人體iPS細(xì)胞成功培養(yǎng)癌細(xì)胞''殺手''
日本京都大學(xué)一個研究小組日前利用人的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）成功培養(yǎng)出具有殺傷癌細(xì)胞能力的“殺手T細(xì)胞”，使再生免疫細(xì)胞療法向癌癥臨床治療邁進(jìn)一步。
2017年1月，日本諾獎得主山中伸彌道歉，暫停提供iPS細(xì)胞臨床使用
日本京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所所長山中伸彌23日宣布將停止向大學(xué)及企業(yè)等提供部分再生醫(yī)療用iPS細(xì)胞。這一決定是由于使用錯誤的試劑制備細(xì)胞，從而導(dǎo)致安全性無法保證。出現(xiàn)問題的是通過嬰兒臍帶血液(臍帶血)制成的iPS細(xì)胞。2016年8月以后，iPS細(xì)胞曾提供給13所機構(gòu)的23個項目。
2018年5月16日，日本衛(wèi)生部批準(zhǔn) iPS細(xì)胞用于心臟衰竭的臨床試驗。
2018年5月16日，日本衛(wèi)生部為 iPS 細(xì)胞的臨床應(yīng)用大開綠燈，批準(zhǔn)將其用于心臟衰竭的臨床試驗。大阪大學(xué)心臟外科醫(yī)生 Yoshiki Sawa 將帶領(lǐng)團(tuán)隊承擔(dān)此項臨床試驗。臨床試驗中，研究者將向患者心臟表層植入一層心肌膜（厚度約 0.1 毫米），主要通過這些細(xì)胞分泌蛋白質(zhì)等物質(zhì)來改善心臟功能。
參考資料：
[1] https://www.nature.com/articles/d41586-018-05278-8
[2] https://mp.weixin.qq.com/s/Ywr0HE94ORss1X6jwvweXw
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