這也是日本首次為基因治療藥物開綠燈
2019年2月21日/醫(yī)麥客 eMedClub/--昨天，日本衛(wèi)生部的專家小組初步批準兩款備受期待的基因療法，分別是諾華的CAR-T療法Kymriah，以及AnGes公司的基因療法Collategene(用于治療嚴重肢體缺血)。
最終的批準決定將在不久之后，藥品價格最早于5月份確定。
日本NHK新聞報道了這一消息（圖片來源：NHK新聞）
Kymriah是由瑞士制藥商諾華公司開發(fā)的CAR-T細胞療法。從患者體內(nèi)取出免疫相關(guān)的T細胞，進行基因修飾以靶向癌細胞，然后回輸至患者體內(nèi)。在美國，Kymriah已被批準用于治療B細胞前體急性淋巴細胞白血病(B-ALL)和復(fù)發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤。
Collategene用于治療嚴重的肢體缺血，通過直接注射到患者體內(nèi)形成新的血管以改善血液循環(huán)。估計每年有15萬名日本人患有這種疾病，該疾病影響著許多糖尿病患者，有可能導致截肢。
總部位于日本大阪的AnGes公司，自1999年成立以來一直致力于Collategene的研發(fā)，它將成為第一家獲得再生血管治療批準的日本公司。
龐大的市場，引人注目的醫(yī)保及利好政策
基因療法以其潛在的一次性治療方式而受到極大關(guān)注，有望在多個未滿足醫(yī)療需求的疾病領(lǐng)域大展拳腳。此類藥物已在歐盟、美國和其他地方獲得批準。
英國研究咨詢公司Evaluate預(yù)測，全球基因治療市場將在2024年達到150億美元，占整個醫(yī)藥市場的1％。預(yù)計基因治療的批準數(shù)量每年將增長100％，美國預(yù)計每年將批準10種新產(chǎn)品，日本可能每年批準不止一種產(chǎn)品。
預(yù)計2024年全球基因治療將進入150億美元的市場（圖片來源：Muscular Dystrophy News）
世界各國政府正在精簡審批程序。通常，新藥從研發(fā)到上市需要耗時約15年，但基因治療有可能縮短至幾年。美國FDA在年初表示，將密鑼緊鼓地出臺一系列相關(guān)指南，以加速該類藥物的批準。
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此外，預(yù)計Collategene和Kymriah有資格納入日本國民健康保險制度的保險。但與其他革命性治療方法一樣，兩者都將擁有高昂的價格標簽。在美國，諾華公司已經(jīng)為Kymriah的一次性輸液設(shè)定了高達47.5萬美元的價格，而日本的價格可能接近這一數(shù)額。
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多位消息人士稱，Collategene的治療費用為1.8萬美元至2.7萬美元。
CAR-T療法Kymriah走了多遠？
截至目前，全球范圍內(nèi)，Kymriah已被美國、歐盟、加拿大的監(jiān)管部門批準。
2018年，兩款已上市的CAR-T產(chǎn)品銷售額均未達到預(yù)期，但與Yescarta的2018全年銷售額2.64億美元相比，Kymriah的全年銷售額僅為7600萬美元。
這一很大程度上是由于諾華的制造問題。諾華正在盡最大努力來支撐制造業(yè)，包括收購歐洲最大的細胞和基因療法制造商CellforCure，以及就中國市場潛在的批準與西比曼達成制造協(xié)議。諾華腫瘤學首席執(zhí)行官Susanne Schaffert表示，現(xiàn)在計劃制造產(chǎn)能增加了4倍。
美國
2017年8月，美國FDA批準Kymriah上市，用于25歲以下青少年B-ALL患者。這是一個歷史性的里程碑事件。
緊接著，2017年10月，F(xiàn)DA批準了另外一種CAR-T產(chǎn)品 — Yescarta(吉利德/Kite制藥)，用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤的成年患者。
2018年5月，F(xiàn)DA又批準了全球首款CAR-T療法Kymriah的第二個適應(yīng)癥——復(fù)發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤。
定價及醫(yī)保方面
毫無疑問，高昂定價是這些創(chuàng)新療法體現(xiàn)變革性的重要方面。在美國，Kymriah針對B-ALL和大B細胞淋巴瘤定價分別為47.5萬美元和37.3萬美元，Yescarta定價37.3萬美元。
2018年8月2日，美國醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務(wù)中心(CMS)公布了2019年的最終住院預(yù)付費系統(tǒng)(IPPS)，其中包括CAR-T治療的報銷。自2018年10月1日起，CAR-T將歸類到自體骨髓移植與CC/MCC或T細胞免疫療法(MS-DRG 016)類，患者需支付基礎(chǔ)的3.6萬美元和最高18.65萬美元的NTAP(新技術(shù)附加付款)。
終于，2019年2月15日，CMS正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準CAR-T細胞治療正式納入醫(yī)保！
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歐盟
去年8月，歐盟委員會(EMA)同日批準了兩款CAR-T療法，即諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta。
英國
早在EMA批準上市后不到十天 (2018年9月5日)， NHS已經(jīng)與諾華就Kymriah達成保險覆蓋協(xié)議，這也標志著歐洲國家首次同意為CAR-T療法提供資金。2個月后(2018年11月16日)，NICE決定推薦諾華Kymriah用于患有復(fù)發(fā)或難治性B-ALL的年輕患者，這部分患者通過癌癥藥物基金會(CDF)向諾華申請獲得Kymriah進行治療。
2018年12月7日，NICE發(fā)布最終草案指南，向CDF推薦了吉利德/Kite制藥的Yescarta。
2019年2月1日，NICE發(fā)布公告稱，復(fù)發(fā)或難治性DLBCL的成年患者可以通過CDF獲得Kymriah。
2月中旬，蘇格蘭藥品聯(lián)合會(SMC)批準Kymriah納入蘇格蘭NHS，以用于25歲以下患有復(fù)發(fā)或難治性B-ALL患者，稱保密折扣使其“可以接受使用蘇格蘭NHS的有限資源”。此外，該機構(gòu)將于今年3月對Kymriah的其他批準適應(yīng)癥作出決定。
