昨日，Sangamo Therapeutics宣布，A型血友病的基因療法SB-525在1/2期臨床試驗(yàn)獲得積極數(shù)據(jù)。
A型血友病又叫先天性第VIII凝血因子缺乏癥、經(jīng)典血友病、抗血友病球蛋白缺乏癥。是由于編碼凝血因子VIII蛋白的F8基因的突變導(dǎo)致，而凝血因子X(jué)III可以促進(jìn)血液的凝固或停止血管損傷后的出血癥狀。根據(jù)疾控中心數(shù)據(jù)，在每5000名出生男性中就會(huì)有一位是血友病患者，美國(guó)共約有20000名遭受此病的患有此病的男性患者，而在全球范圍內(nèi)，A型血友病患者總數(shù)超過(guò)15萬(wàn)例。
SB-525是一種基因療法，這種療法通過(guò)腺相關(guān)病毒載體AAV6（AAV2/6）將人凝血因子VIII（FVIII）編碼基因遞送到患者的肝臟內(nèi)，通過(guò)肝臟細(xì)胞表達(dá)分泌正常FVIII，達(dá)到治療目的。這種療法經(jīng)一次輸注可長(zhǎng)期有效，甚至終生有效，無(wú)需二次輸注。
在開(kāi)放標(biāo)簽1/2期臨床試驗(yàn)中，8名患者接受了4個(gè)劑量組SB-525治療。結(jié)果表明接受治療后，患者FVIII水平的增加具有藥物劑量依賴性，藥劑量的越高，患者FVIII水平增加越高。給藥最高劑量（3e13 vg/kg）患者的FVIII水平達(dá)到正常水平，在治療6周后，兩名接受最高給藥劑量患者的FVIII水平分別達(dá)到正常水平的140%和94%（用one-stage clotting assay檢測(cè)），或正常水平的93%和65%（用chromogenic assay檢測(cè)）。同時(shí)患者FVIII替代療法的需求表現(xiàn)出劑量依賴性減少，最高給藥劑量組患者在SB-525治療后不再輸注凝血因子，迄今為止尚未出現(xiàn)出血事件。
在藥物安全性方面，此臨床試驗(yàn)顯示患者對(duì)此基因療法具有良好的耐受性，雖然最高給藥劑量組一位患者在給藥后經(jīng)歷了嚴(yán)重的低血壓和發(fā)熱副作用，但在24 小時(shí)內(nèi)通過(guò)治療成功解決。
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