近日，正大天晴旗下1.1類新藥鹽酸安羅替尼膠囊用于軟組織肉瘤領(lǐng)域治療正式獲得了NMPA批準(zhǔn)，成為我國在這一治療領(lǐng)域的首個(gè)靶向藥物，為患者帶來了新的治療選擇。
國內(nèi)獲批的第二個(gè)適應(yīng)癥：軟組織肉瘤
2018年9月，正大天晴于向CDE提交了安羅替尼第二個(gè)新適應(yīng)癥--軟組織肉瘤的國內(nèi)上市申請(qǐng)（受理號(hào)CXHS1800025，CXHS1800026，CXHS1800027），11月該適應(yīng)癥申請(qǐng)獲得了優(yōu)先審評(píng)資格。
早在于2017年6月，安羅替尼用于軟組織肉瘤適應(yīng)癥的治療即獲得了FDA的孤兒藥資格認(rèn)定。
全球軟組織肉瘤治療領(lǐng)域首個(gè)突破性藥物跌落神壇
軟組織肉瘤是發(fā)生在結(jié)締組織的惡性腫瘤，包括皮下組織、肌肉、肌腱、血管、結(jié)締組織間隙以及空腔器官支柱基質(zhì)等。
全球軟組織肉瘤治療領(lǐng)域的首個(gè)突破治療藥物是禮來旗下的Lartruvo。2016年10月，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了Lartruvo(Olaratumab)聯(lián)合多柔比星用于不合適放射治療或手術(shù)但適合蒽環(huán)類藥物的特定類型軟組織肉瘤。Olaratumab是一種血小板源性生長因子受體α（PDGF-Rα）單抗，通過擾亂腫瘤細(xì)胞和腫瘤微環(huán)境中的細(xì)胞上的PDGFRα信號(hào)通路來抑制腫瘤生長。
上市之初，Olaratumab是近40年來FDA批準(zhǔn)的首個(gè)軟組織肉瘤一線治療的新藥，標(biāo)志著晚期軟組織肉瘤在臨床治療邁出的重要一步。在Ⅱ期臨床試驗(yàn)中，與多柔比星單藥治療相比，Lartruvo聯(lián)合多柔比星使軟組織肉瘤的總生存期提高11.8個(gè)月。
FDA授予過Lartruvo孤兒藥資格，以及在上述適應(yīng)癥上的快速通道資格、突破性藥物資格和優(yōu)先審評(píng)資格，并基于Ⅱ期臨床結(jié)果加速批準(zhǔn)上市。
如果沒有后來的故事，那么Lartruvo無疑將成長為一款重磅藥物。
然而，就在2019年1月，Lartruvo在上市后大型III期ANNOUNCE的研究結(jié)果公布，Olaratumab無論是在全部治療人群，還是在平滑肌肉瘤亞組中，均未能顯示出生存期獲益。2019年4月，禮來宣布正在推進(jìn)晚期軟組織肉瘤新藥Lartruvo (olaratumab)的全球撤市工作。在上市26個(gè)月之后，被寄予厚望的Lartruvo跌落神壇。
國內(nèi)軟組織肉瘤治療領(lǐng)域的首個(gè)靶向治療藥物
值得一提的是，禮來Lartruvo未在我國上市，這款神藥也是國內(nèi)大部分患者期盼已久的救命藥。如今，國產(chǎn)1.1類新藥安羅替尼膠囊用于軟組織肉瘤治療正式獲得了NMPA批準(zhǔn)，是我國在這一治療領(lǐng)域上市的首個(gè)靶向藥物，意義非凡。
作為我國本土制藥企業(yè)自主研發(fā)的一種抗血管生成的多靶點(diǎn)酪氨酸激酶（TKI）抑制劑，安羅替尼通過抑制腫瘤血管的形成從而達(dá)到抑制腫瘤生長的目的，具有口服療效明確、毒副作用小等優(yōu)點(diǎn)。
在安羅替尼獲批之前，國內(nèi)晚期軟組織肉瘤的一線方案仍以蒽環(huán)類如阿霉素、表柔比星和吡柔比星為主的單藥或多藥聯(lián)合化療。然而，治療早期應(yīng)用過蒽環(huán)類藥物并在一年內(nèi)復(fù)發(fā)的患者就無法再從蒽環(huán)類藥物治療中獲益，患者生存期一般不超過一年。
安羅替尼用于軟組織肉瘤治療，使得患者的治療手段與療效都發(fā)生了巨大的變化。
前期ALTER0203研究表明，安羅替尼對(duì)于大多數(shù)類別的軟組織肉瘤均有療效，與對(duì)照組相比，能顯著延長患者的無進(jìn)展生存期約4.8個(gè)月（6.27 vs. 1.47個(gè)月，p<0.0001），安全性表現(xiàn)良好。
根據(jù)2019年ASCO年會(huì)中展示的最新數(shù)據(jù)，在用于晚期軟組織肉瘤患者的Ⅱb期臨床試驗(yàn)中，安羅替尼治療組的中位無進(jìn)展生存期（mPFS）為6.27個(gè)月，客觀緩解率（ORR）為18.75，疾病控制率（DCR）為56.25%，治療優(yōu)勢明顯。
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