制藥公司百?。˙iogen）周二表示，將要求美國食品藥品管理局（FDA）批準一種實驗性藥物阿杜那單抗（aducanumab），用于治療輕度認知障礙和阿爾茨海默病早期癥狀的患者。
英國BBC新聞稱其為第一個能減緩阿爾茨海默病癡呆的藥物
該公司首席執(zhí)行官米歇爾·沃納佐斯（Michel Vounatsos）表示，如果該藥獲得批準，大約有1000萬美國人有資格接受治療。即便如此，這些患者還不到該慶祝的時候。
該公司尚未發(fā)布最新的分析，而且專家對這種藥物的功效尚不了解。它既不能預(yù)防也不可以治愈阿爾茨海默病。該公司僅聲稱阿杜那單抗（aducanumab）可能減緩某些患者的認知能力下降。
實際上，Biogen在三月份宣布，它將停止兩項有關(guān)阿杜那單抗（aducanumab）治療阿爾茨海默病的大型研究，因為數(shù)據(jù)表明這一努力可能是徒勞的。又一阿爾茨海默病藥物臨床試驗提前終止
在進一步的分析表明該藥在高劑量下可能會產(chǎn)生某些作用后，該公司復(fù)活了該藥。（“在萬圣節(jié)前夕，阿杜那單抗已經(jīng)從死亡中復(fù)活了，”一位醫(yī)藥行業(yè)分析師在一封電子郵件中說。）
美國紐約時報稱別報太大希望
這是什么藥
制藥公司在阿爾茨海默病藥物的失敗試驗上花費了數(shù)十億美元。令人沮喪的是，一些人已經(jīng)決定完全放棄探索。
Aducanumab是一種單克隆抗體，是一種昂貴的藥物，它附著在特定的蛋白質(zhì)上，以使它們失去功能。這種藥物能清除阿爾茨海默病中積累在患者大腦斑塊中的一種關(guān)鍵蛋白質(zhì)——β-淀粉樣蛋白。
Aducanumab每月靜脈輸注一次。人們希望，如果患者在疾病早期接受治療，他們的大腦可能會恢復(fù)，或者疾病的進展可能會放緩。
研究發(fā)現(xiàn)了什么？
每項研究約有1600名患者，患者的腦部掃描顯示該藥物減少了大腦中β-淀粉樣蛋白的含量。在一項研究中，認知能力下降有所減緩。而另一項研究，患者沒有臨床獲益。
但是該公司在中期進行了第二項研究的設(shè)計，以便給一組患者更高的劑量。截至今年三月，這一變化并未帶來臨床益處。但官員們說，隨著更多數(shù)據(jù)的進入，情況發(fā)生了變化。
如今，Biogen的臨床試驗數(shù)據(jù)均來自兩倍于患者的數(shù)據(jù)，高管們利用這些結(jié)果證明了尋求批準的合理性。但是研究結(jié)果尚未在同行評審的期刊上發(fā)表，專家們對Aducanumab是否真正起作用，以及是否有效，存在很多疑問。
該公司計劃在12月的一次科學會議上提交其分析結(jié)果。
如果藥物被認為是一種失敗藥，我們?yōu)槭裁匆務(wù)撍兀?/strong>
大約有550萬美國人患有阿爾茨海默病，這還不包括早期階段的疾病，并且沒有有效的治療方法。對患者和護理家庭的后果是災(zāi)難性的。
Biogen官員認為，其他研究數(shù)據(jù)顯示，接受最高劑量治療的患者亞組的認知能力下降較慢。這個發(fā)現(xiàn)，加上其他研究的一些積極結(jié)果，可能足以使FDA相信該藥有效。
Vounatsos先生說，Biogen周一與該機構(gòu)的官員會面，他們告訴該公司，申請批準是“合理的”。
FDA發(fā)言人表示，該機構(gòu)不對研究藥物或藥物批準申請發(fā)表評論。
還猶豫什么？
首先，Biogen僅提供了其數(shù)據(jù)和分析的摘要。也沒有發(fā)表經(jīng)過同行評審的論文，阿爾茨海默病專家在12月看到這些細節(jié)前，他們可能不相信該藥具有有意義的益處。
其次，對接受高劑量患者的新分析是一項危險的分析。在所謂的亞組分析中，很容易對數(shù)據(jù)進行切割以證明結(jié)論的合理性，這就是為什么具有定義終點的大型隨機試驗如此有價值的原因。通常，子組分析被認為是一種生成假設(shè)的方法，而不是一種檢驗其是否成立的方法。
梅奧診所（Mayo Clinic）的阿爾茨海默病研究人員羅納德·彼得森（Ronald Petersen）博士為Biogen公司顧問，他指出該公司尚未使FDA相信該藥的功效。
他說：“他們只被允許提交文件，沒有得到批準的保證。但是它給了此藥物一個機會?！?/p>
如果aducanumab確實有效怎么辦？
如果成功，這種藥物將是一個勝利——“新時代的曙光”，美國加州大學舊金山分校（University of California, San Francisco）的阿爾茨海默病研究人員Michael Weiner博士說。
不過，他補充說：“這不是治愈方法，只是減緩了認知能力下降。對患者的實際影響尚待觀察?！?/p>
批準將意味著Biogen的意外之財。據(jù)古根海姆證券（Guggenheim Securities）稱，如果阿杜那單抗（aducanumab）獲得批準，它的年銷售額將達到100億美元或更多。
但是由于公司發(fā)布的數(shù)據(jù)很少，研究人員非常謹慎。杜克大學（Duke University）的阿爾茨海默病專家Murali Doraiswamy博士說：“ 看起來非常令人鼓舞，但我需要看到更多細節(jié)?！?/p>
參考來源
Source：The New York Times
That New Alzheimer’s Drug? Don’t Get Your Hopes Up Yet
https://www.nytimes.com/2019/10/22/health/alzheimers-dementia-aducanumab.html
